治療領域深耕15年的專家，領先的基因編輯、堿基編輯專家，以及在細胞治療產(chǎn)業(yè)及臨床試驗分別耕耘20年的專家。

新芽基因

2021年7月，蘇州新芽基因生物技術有限公司（以下簡稱“新芽基因”）宣布已完成數(shù)千萬人民幣Pre－A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國基金領投，西湖大學產(chǎn)業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產(chǎn)投、王加權家族基金跟投，老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。

新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開發(fā)、商務拓展、投資孵化經(jīng)驗。常興博士任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發(fā)及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。

神拓生物

神拓生物技術（以下簡稱神拓），是國內(nèi)首家可同時利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學、劍橋大學、倫敦大學學院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問團組成，專注于Lentivirus及AAV載體技術進行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團隊的兩大病毒遞送平臺技術由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及全方位設計的慢病毒載體平臺構成�？沙浞种С趾粑�系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見病基因治療開發(fā)。目前團隊已經(jīng)推動多條體內(nèi)基因治療管線。預計在2～3年內(nèi)進入臨床試驗階段。

吉凱基因

吉凱基因設立至今，一直利用RNAi等技術，開展藥物靶標發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務。公司業(yè)務覆蓋靶標篩選及驗證、抗體藥物及基因治療／細胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過自主創(chuàng)新研究已主要開發(fā)了15個進入IND研究階段的新藥研發(fā)項目，其中7個已許可或轉讓（其中1個項目為部分許可，公司仍在對該項目繼續(xù)開發(fā)），公司仍在繼續(xù)開發(fā)的項目中有1個進入IND申請階段。

至善唯新

2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）宣布完成數(shù)億元人民幣A輪融資，本輪融資由正心谷資本領投，晨興集團、德聯(lián)資本、君實生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股東四川省人才基金繼續(xù)加注。至善唯新成立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。

北京合生基因

2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術開發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1．1 獲得美國 FDA 臨床試驗許可，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽性實體瘤。

天澤云泰

目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團隊已經(jīng)完成了兩個前沿項目的體內(nèi)概念驗證研究，有望為兩種具有嚴重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發(fā)first－in－class的基因替代療法。

領諾醫(yī)藥

IN－2004（AAV基因治療）／LIN－2004（AAV基因治療）為兩款正在開發(fā)中的候選產(chǎn)品。

上海渤因生物

渤因生物目前正在籌備肝臟遞送領域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

目鏡生物

上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進化技術開發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創(chuàng)始團隊有著超20年的基因治療技術研究經(jīng)驗，建立了先進獨特的shuffling mediated AI re－targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺，利用AAV衣殼定向進化和DNA shuffling技術，通過人工智能機器學習和動物體內(nèi)篩選的方式，開發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產(chǎn)品臨床前研發(fā)經(jīng)驗，目前已有一款AMD基因治療的候選藥物。

丹瑞生物

上海丹瑞生物醫(yī)藥科技有限公司是一家臨床階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，成立于2018年4月。丹瑞中國自成立之初便一直推動普列威（Provenge）在中國的上市，并致力于將丹瑞美國前沿的免疫細胞治療技術轉移到中國。在完成全套技術轉移的過程中建立了一套覆蓋細胞免疫產(chǎn)品全生命周期的管理體系，涵蓋標準建立、細胞采集、生產(chǎn)工藝、質量控制、商業(yè)運營、信息管理、人才培養(yǎng)等。丹瑞中國希望將自身經(jīng)驗服務于行業(yè)，打造中國細胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)化加速器。

此外，藥融云數(shù)據(jù)（www．pharnex  cloud．com）顯示，目前還有克睿基因、恒瑞醫(yī)藥、安龍生物、和度生物、星明優(yōu)健（UgeneX Therapeutics）、本導基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福醫(yī)藥、北�？党伞⒈本┲Z思蘭德生物、瑞風生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業(yè)致力于基因治療相關新藥開發(fā)。（注：mRNA／DNA／siRNA／溶瘤病毒相關藥物開發(fā)企業(yè)暫未列入；篇幅有限，本文內(nèi)不一一介紹。）

附，基因治療CRO／CDMO領域的主要公司：