近日，達(dá)爾文起點(diǎn)（北京）生物制藥有限責(zé)任公司（達(dá)爾文細(xì)胞生物子公司）自主研發(fā)的1類生物新藥“注射用經(jīng)應(yīng)激誘導(dǎo)的間充質(zhì)干細(xì)胞衍生物”（研發(fā)代碼：ALT001）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（下稱“ALS”，俗稱“漸凍癥”）。

這是全球首款基于“間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)激誘導(dǎo)技術(shù)（ECIWEP）”平臺(tái)的新藥， ECIWEP技術(shù)將干細(xì)胞從“活細(xì)胞移植”轉(zhuǎn)向定向誘導(dǎo)“分泌型蛋白藥物”，差異于干細(xì)胞、外泌體類產(chǎn)品，解決了規(guī)模化生產(chǎn)、療效個(gè)體差異大、免疫原性高等痛點(diǎn)；加速了細(xì)胞療法的臨床普及，推動(dòng)了無細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化。

ALT001的核心技術(shù)源于達(dá)爾文生物自主開發(fā)的“間充質(zhì)干（基質(zhì)）細(xì)胞應(yīng)激誘導(dǎo)技術(shù)（ECIWEP）”平臺(tái)——通過模擬細(xì)胞“應(yīng)激狀態(tài)”，誘導(dǎo)間充質(zhì)干細(xì)胞分泌具有生物活性的蛋白聚合物，再經(jīng)純化提取制備成“無細(xì)胞”“非外泌體”的注射用凍干制劑。與傳統(tǒng)干細(xì)胞治療相比，其優(yōu)勢(shì)顯著：

達(dá)爾文生物針對(duì)神經(jīng)退行疾病領(lǐng)域，構(gòu)建了包含凍干粉、鼻噴劑及微針制劑等多種劑型的產(chǎn)品管線，以適配不同臨床場(chǎng)景的給藥需求。該公司采取分階段推進(jìn)策略：率先推進(jìn)ALT001用于ALS的I期臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃進(jìn)一步拓展至腦卒中、創(chuàng)傷性腦損傷及嵴髓損傷等適應(yīng)癥。同時(shí)，還布局了ALT002鼻噴劑用于自閉癥治療，以及ALT003微針劑用于面神經(jīng)病變，逐步形成對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的全面覆蓋的新藥開發(fā)能力。

截至目前，達(dá)爾文生物共布局40多項(xiàng)專利，從干細(xì)胞應(yīng)激誘導(dǎo)技術(shù)（提取物制備、活性檢測(cè)等）、化合物工具藥（包括分型II/III/IV化合物用于應(yīng)激誘導(dǎo)等）到疾病治療應(yīng)用（腦卒中、阿爾茨海默癥（AD）等）多維度布局，構(gòu)建了ECIWEP平臺(tái)的核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)壁壘，為管線研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化提供了底層技術(shù)支撐。

從A輪至C輪，達(dá)爾文生物已累計(jì)獲得超過5億元人民幣融資。資本對(duì)其基于干細(xì)胞衍生物的創(chuàng)新藥物技術(shù)路線及產(chǎn)業(yè)化前景充滿信心。

目前針對(duì)ALS、AD等神經(jīng)退行性疾病的治療手段大多僅能延緩病情進(jìn)展，而ALT001憑借其“多靶點(diǎn)修復(fù)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)”的創(chuàng)新機(jī)制，有望為患者實(shí)現(xiàn)“逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷”提供新的可能。這一突破不僅代表著治療理念的重要轉(zhuǎn)變，也彰顯了中國(guó)生物科技企業(yè)在難治性疾病領(lǐng)域的探索正逐步走向深入。期待達(dá)爾文生物及其管線成果能為神經(jīng)退行性治療領(lǐng)域帶來新的曙光，也拭目以待中國(guó)創(chuàng)新藥在這一賽道實(shí)現(xiàn)更多全球影響力的臨床突破。

       原文標(biāo)題 : 推動(dòng)無細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化，達(dá)爾文生物再進(jìn)一步