基石藥業(yè)對avapritinib這款精準靶向、高選擇KIT／PDGFRA 抑制劑的態(tài)度，與醫(yī)學界的專家一樣，充滿期待。一方面，由于avapritinib是一款針對這PDGFRA 外顯子18 突變的GIST患者的藥物，此藥物尚屬全球首個；另外， 60％繼發(fā)耐藥患者是KIT 11， 17，和11／17外顯子突變，理論上avapritinib 正是對這部分基因突變的繼發(fā)耐藥患者治療有效；另一方面，由于靶點獨特，avapritinib在系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）、非小細胞肺癌、肝癌、結直腸癌、食管癌、頭頸鱗癌、急性髓細胞白血病、黑色素瘤、低級別膠質瘤等超過10個適應癥上也具備應用潛力。

其中，SM作為一種罕見病，國內患病人數(shù)約為1．7萬，市場規(guī)模可觀。中位發(fā)病年齡20－50歲，患者治療時間長，幾乎終生治療，以控制癥狀為主。

當疾病累及機體其他器官，包括胃腸道，骨髓，肝臟，脾臟和淋巴結時，如未能及時診斷、治療，嚴重時可危及生命。avapritinib可強效、精準地抑制KIT D816V突變，SM正是一種由KIT D816V突變基因驅動的罕見病。avapritinib在治療惰性SM癥患者II期臨床試驗患者中，治療組中患者總癥狀評分平均下降了約30％，較安慰劑組下降10倍，患者生活質量得分平均改善34％，較安慰劑組提高了5倍。晚期SM的臨床研究EXPLORE結果顯示：avapritinib總緩解率 ORR 為83％， 76％的患者能夠持續(xù)緩解一年。Blueprint 公司準備于年內針對此適應癥遞交FDA的上市申請�；�石藥業(yè)也正在中國內地積極準備上市申請此適應癥的遞交路徑。

可見，從實驗室走向市場，雄厚的研發(fā)實力和強大的商業(yè)化能力缺一不可。

基石藥業(yè)屬于典型的VIC模式的生物制藥企業(yè)，當產(chǎn)品獲批上市后，規(guī)�；�生產(chǎn)和市場推廣才是實現(xiàn)價值的關鍵。

2019年8月，基石藥業(yè)全球研發(fā)總部及生產(chǎn)基地在蘇州工業(yè)園區(qū)正式落戶，設計產(chǎn)能為生物制藥26000L、小分子化學藥10億片的規(guī)模，目前項目已經(jīng)開工。同時，基石藥業(yè)已經(jīng)快速組建了一支商業(yè)化團隊，核心人員陣容強大，未來隨著產(chǎn)品的加速上市，商業(yè)化能力也將得到快速升級。

此外，基石藥業(yè)還在不斷探索更多的戰(zhàn)略合作，以實現(xiàn)藥物在中國市場的價值最大化。與一些企業(yè)的外部合作、商業(yè)開發(fā)屢遭障礙不同，基石藥業(yè)通過打造“合作產(chǎn)品＋自有產(chǎn)品”雙輪驅動的模式，為全面商業(yè)化奠定了堅實基礎。

成功的商業(yè)化也離不開資本的支持，公司2019年在香港的IPO在當時的資本市場環(huán)境中創(chuàng)下多項紀錄，募集資金也成功推動了基石藥業(yè)業(yè)務能力的提升，將基石藥業(yè)帶上了一條快速發(fā)展的道路。

2020年將是基石藥業(yè)厚積薄發(fā)的一年，我們拭目以待。