10月31日，美國生物技術(shù)公司4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布，與日本制藥巨頭Otsuka Pharmaceutical達成合作，共同推動基因療法候選藥物4D150在亞太地區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化，旨在為濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（WetAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）患者提供長期視力維持的新選擇。

根據(jù)協(xié)議，4DMT將授予大冢在日本、中國、澳大利亞及其他亞太市場對4D150的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，同時繼續(xù)主導全球（包括亞太地區(qū)）的Ⅲ期臨床試驗及生產(chǎn)制造。

財務方面，大冢將向4DMT支付8500萬美元預付款，并在未來三年內(nèi)至少承擔5000萬美元的成本分擔。4DMT有望獲得最高達3.36億美元的監(jiān)管及商業(yè)里程碑付款，并可基于Otsuka銷售額獲得按階梯計算的雙位數(shù)版稅。同時，4DMT保留4D150在美洲、歐洲及亞太以外地區(qū)的全部開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

4D150采用先進的腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)，通過一次玻璃體注射即可實現(xiàn)多年的抗VEGF療效，顯著降低患者因頻繁注射所帶來的治療負擔。

濕性AMD和DME是全球?qū)е率�明的主要疾病之一，未來五年預計在主要市場中濕性AMD患者將超過400萬。

全球Ⅲ期研究中，亞太地區(qū)臨床中心預計于年底前啟動，日本站計劃于2026年1月啟用。臨床數(shù)據(jù)方面，4DMT近期發(fā)布的60周SPECTRA試驗結(jié)果顯示，4D150在DME患者中呈現(xiàn)出可持續(xù)且劑量依賴的療效，顯著改善視力和黃斑解剖結(jié)構(gòu)。在Ⅲ期劑量水平治療的患者中，治療負擔相比標準阿柏西普方案降低了78%。

該療效獲得高盛與RBC資本認可，高盛維持“買入”評級，目標價38美元；RBC資本維持“跑贏大盤”，目標價26美元，顯示市場對4DMT長期收入潛力的信心。公司全球Ⅲ期研究將持續(xù)推進，關(guān)鍵數(shù)據(jù)預計2027年公布。

總體來看，本次戰(zhàn)略合作為濕性AMD和DME患者帶來“一次注射，多年維持視力”的潛在新選擇，也將加速4D150在亞太市場的臨床和商業(yè)化進程。

       原文標題 : 4.21億美元！大冢制藥引入一款眼科基因療法