動脈新醫(yī)藥獲悉，據(jù)《華爾街日報》2月23日的消息，羅氏希望以50億美金的價格收購基因治療領(lǐng)域的明星企業(yè)Spark Therapeutics。關(guān)于羅氏對Spark的收購可能會在周一或更早的時候公布，價格接近50億美金。

Spark公司成立于2013年，但有超過20年的基因治療研究基礎(chǔ)，技術(shù)平臺來源于費(fèi)城兒童醫(yī)院。成立初期，Spark獲得美國費(fèi)城兒童醫(yī)院投資的5千萬美元A輪融資。次年，公司再次獲得Sofinnova Ventures領(lǐng)投的7280萬美元B輪融資。2015年初，Spark登陸美國納斯達(dá)克。2月22日周五收盤時，Spark的股價為51．56美元，當(dāng)天盤中最高漲幅接近5％，整體市值19．43億美元。Spark在2018年的收入僅為6470萬美元，羅氏為確保收購，而付出了較大的溢價。

＞＞＞＞為什么Spark會是羅氏的收購目標(biāo)

Spark是基因治療的先鋒企業(yè)，目前市場上僅有的幾種基因治療藥物之一Luxturna，就來自于Spark，該藥物于2017年年底獲批。Luxturna曾獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格與突破性療法認(rèn)定，并授予其優(yōu)先審評資格。美國FDA局長Scott Gottlieb博士曾給予Luxturna很高的評價，認(rèn)為這是一款里程碑式的藥品。

Luxturna是首次用AAV腺相關(guān)病毒的基因療法，用于治療基因缺陷引起的視網(wǎng)膜病變（IRDs）的患者。此療法用AAV將健康的RPE65基因引入患者體內(nèi)，讓患者生成正常功能的蛋白來改善視力。它不但能治療先天性黑蒙朦癥，還能夠治療其他由RPE65基因突變引起的眼疾。

在Spark公司的在研管道中，還有包括遺傳性視網(wǎng)膜疾病（IRDs）、肝臟介導(dǎo)疾病、血友病、溶酶體貯積癥、亨廷頓舞蹈癥等疾病的研究。研發(fā)管線中的每個研究項(xiàng)目都是Spark團(tuán)隊及其合作者開發(fā)和制造的腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體。

Spark Therapeutics在研管道

Spark公司在研管線中速度最快的的兩個藥物都和血友病相關(guān)，已經(jīng)進(jìn)入了Ⅲ期臨床。其中，于輝瑞合作的治療B型血友病的SPK－9001在Ⅰ／Ⅱ期臨床研究中有非常好的效果，15名患者的數(shù)據(jù)，成功實(shí)現(xiàn)了持久的、治療水平的凝血因子IX表達(dá)，這一表達(dá)水平超過了被認(rèn)為足以降低關(guān)節(jié)出血風(fēng)險以及預(yù)防性輸注凝血因子的閾值IX水平。同時，沒有嚴(yán)重的不良或血栓形成事件。而治療A型血友病的SPK－8011的Ⅰ／Ⅱ期臨床結(jié)果也非常好，12名A型血友病患者在接受基因療法SPK－8011治療后，緩解率達(dá)到97％。SPK－8011的Ⅲ期臨床也與去年年底啟動。

血友病是羅氏產(chǎn)品中的一個新興類別。2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了該公司的A型血友病突破性治療藥物Hemlibra，分析師預(yù)計該年度銷售額將達(dá)數(shù)十億美元。如果Spark的血友病基因療法成功，羅氏將能夠擴(kuò)大其在該領(lǐng)域的產(chǎn)品影響力，幫助它與武田制藥和賽諾菲等對手的競爭能力。

＞＞＞＞大藥企的基因治療領(lǐng)域布局

基因治療是一種從源頭上解決疾病的治療方式。人類的很多疾病都是由基因突變或基因缺陷引起的，特別是單基因遺傳病�；�因治療自從1989年首次試驗(yàn)獲批以來，雖然中間經(jīng)歷了不少曲折和坎坷，但是近年來已經(jīng)有不少成果誕生。

隨著病毒載體和基因編輯技術(shù)的成熟，基因治療已經(jīng)從一個理論變成了現(xiàn)實(shí)。2017年，Kymriah、Yescarta、Luxturna三大基因治療藥品的上市，宣告了基因治療時代的來臨。從事基因治療研發(fā)的公司自2013年以來受到歐美資本市場的追捧，獲得大量的VC投資，并有包括Bluebird Bio、Celladon、Uniqure、Orchard、Spark等大量基因治療企業(yè)完成IPO上市。

近年來，大藥業(yè)也開始深度布局基因治療領(lǐng)域，他們往往通過并購或合作的方式去補(bǔ)足基因治療的版圖�；�因治療和免疫治療市場的廣闊前景引發(fā)了制藥巨頭們的積極爭奪。相比傳統(tǒng)醫(yī)療手段，以基因技術(shù)為基礎(chǔ)的基因治療手段更具針對性，能夠獲得較為理想的治療效果，并能大大減輕患者痛苦，其應(yīng)用被業(yè)內(nèi)普遍看好。目前，多項(xiàng)基因治療技術(shù)為主的初創(chuàng)企業(yè)均已取得重大進(jìn)展，并有望在近期進(jìn)入應(yīng)用階段。市場對基因治療行業(yè)整合也早有期待，除了大藥企的并購之外，多家生物醫(yī)藥、基因治療巨頭企業(yè)也在基因治療行業(yè)大舉開展并購，力圖通過聯(lián)手整合實(shí)力，搶占先機(jī)。