艾爾健和Aptinyx即將發(fā)布NMDA數(shù)據(jù)

艾爾健公司（Allergan）NMDA調(diào)制器Rapastinel的III期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2019年上半年發(fā)布，這將是該公司今年的一個(gè)重要里程碑事件，也是從該公司收購(gòu)的藥物開發(fā)公司Naurex剝離出來的新上市公司Aptinyx的一個(gè)有意義的發(fā)展節(jié)點(diǎn)。

Rapastinel是一種正在開發(fā)的用于治療重度抑郁癥（MDD）的靜脈給藥藥物，有三項(xiàng)III期研究將該療法作為標(biāo)準(zhǔn)治療的輔助手段進(jìn)行測(cè)試。這三項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在今年上半年公布。如果試驗(yàn)成功，這些數(shù)據(jù)將支持該藥物在2020年下半年的監(jiān)管申報(bào)。

艾爾健執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官David Nicholson在接受JPM采訪時(shí)表示，Rapastinel是一種易于給藥的靜脈注射藥物，注射速度很快。

Nicholson還指出，靜脈注射給藥方式并不對(duì)正在參與Rapastinel開放標(biāo)簽試驗(yàn)的患者構(gòu)成障礙，大約有一半的患者每周都會(huì)注射。

因在2014年底的報(bào)告數(shù)據(jù)中顯示具有快速起效和顯著療效，Rapastinel在IIb期引人注目。當(dāng)時(shí)它仍由Naurex公司擁有，名為GLYX－13。隨后，艾爾健斥資5．6億美元收購(gòu)了Naurex，并允許NMDA調(diào)制器平臺(tái)在一家獨(dú)立公司獨(dú)立運(yùn)營(yíng)。

這家獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的公司就是Aptinyx。該公司于2016年5月在A輪融資中獲得6500萬(wàn)美元，并于2017年底完成7000萬(wàn)美元B輪融資。2017年7月，該公司首次公開募股，總投資額為1．178億美元，用于開發(fā)NMDA調(diào)制器產(chǎn)品線。據(jù)悉，Aptinyx首次公開募股的目的是為公司提供財(cái)務(wù)資金，使其能夠在優(yōu)勢(shì)地位上進(jìn)行交易。

Aptinyx首席執(zhí)行官Norbert Riedel在接受JPM采訪時(shí)透露，截至2018年第三季度，該公司通過風(fēng)險(xiǎn)投資和IPO共獲得1．65億美元。

該公司將報(bào)告2019年第一季度NYX－2925糖尿病周圍神經(jīng)病變（DPN）和上半年纖維肌痛的II期數(shù)據(jù)，以及帕金森病患者NYX－458的I期數(shù)據(jù)。2019年下半年公布治療認(rèn)知障礙疾病和創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的NYX－783II期數(shù)據(jù)。

他表示，Aptinyx有能力自行為DPN中的NYX－2925進(jìn)行兩到三次III期試驗(yàn)，并且可能會(huì)等到接近商業(yè)化時(shí)才會(huì)為該資產(chǎn)尋找合作伙伴。

“我不認(rèn)為我們可以獨(dú)自將慢性疼痛療法商業(yè)化，最好與大型制藥公司合作”，Riedel表示。

Sangamo繼續(xù)尋求與大型制藥公司合作

Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官Sandy Macrae在JPM的一次會(huì)議上接受采訪時(shí)說，“合作非常重要，因?yàn)橛行┦虑橹挥性谂c大公司合作時(shí)才能做到�！�

Sangamo有五個(gè)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)今年將有四個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。該公司用于血友病A的I ／ II期基因療法SB－525與輝瑞公司（Pfizer）合作研發(fā)，其I－II期β－地中海貧血細(xì)胞療法ST－400則與賽諾菲（Sanofi）合作研發(fā)。

Sangamo將在2019年進(jìn)入診所的bivv － 003也是與賽諾菲聯(lián)合研發(fā)，鐮狀細(xì)胞病CD19－targeting嵌合抗原受體T細(xì)胞療法則是與吉利德（Gilead）以及Kite Pharma聯(lián)合開發(fā)。

用于Fabry疾病的基因療法ST － 920，以及旨在誘導(dǎo)實(shí)體器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor－modified的T細(xì)胞候選藥物，則是在最近完成的對(duì)TxCell SA的收購(gòu)中獲得的。

Macrae說：“我們選擇在競(jìng)爭(zhēng)激烈的商業(yè)空間，或?qū)ξ覀冞@樣規(guī)模的公司來說還太大的試驗(yàn)項(xiàng)目中進(jìn)行合作。我曾在GSK和武田工作，我意識(shí)到大公司和小公司擅長(zhǎng)的點(diǎn)不同，關(guān)鍵在于為每個(gè)項(xiàng)目找到正確的解決方案�！�

例如，Sangamo有一個(gè)可以用于阿爾茨海默氏癥或額顳葉癡呆等較小適應(yīng)癥的減肌項(xiàng)目。Macrae解釋說，后者將需要一個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目和對(duì)Sangamo這樣的小公司可管理的商業(yè)戰(zhàn)略，但一個(gè)10億美元的阿爾茨海默病項(xiàng)目和該疾病的巨大市場(chǎng)將需要一個(gè)大型制藥合作伙伴。

他指出，Sangamo與賽諾菲、輝瑞和吉利德都建立了良好的合作關(guān)系，最近被武田制藥收購(gòu)的Shire獲得了Sangamo亨廷頓舞蹈病項(xiàng)目的許可，并將獨(dú)自運(yùn)營(yíng)該項(xiàng)目。

對(duì)于接受SB－913治療的MPS II患者停用酶替代療法之后的病況數(shù)據(jù)，1月9日，Macrae披露該公司不太可能在2月份的研討會(huì)上對(duì)其進(jìn)行報(bào)告。Macrae發(fā)表該言論后，Sangamo的股價(jià)在1月9日收盤下跌14．2％。隨后，Macrae表示，屆時(shí)，該公司可能還未準(zhǔn)備好提交數(shù)據(jù)，但應(yīng)該會(huì)在今年晚些時(shí)候公布。