艾爾健和Aptinyx即將發(fā)布NMDA數(shù)據(jù)

艾爾健公司（Allergan）NMDA調制器Rapastinel的III期數(shù)據(jù)預計將于2019年上半年發(fā)布，這將是該公司今年的一個重要里程碑事件，也是從該公司收購的藥物開發(fā)公司Naurex剝離出來的新上市公司Aptinyx的一個有意義的發(fā)展節(jié)點。

Rapastinel是一種正在開發(fā)的用于治療重度抑郁癥（MDD）的靜脈給藥藥物，有三項III期研究將該療法作為標準治療的輔助手段進行測試。這三項臨床試驗的數(shù)據(jù)預計將在今年上半年公布。如果試驗成功，這些數(shù)據(jù)將支持該藥物在2020年下半年的監(jiān)管申報。

艾爾健執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官David Nicholson在接受JPM采訪時表示，Rapastinel是一種易于給藥的靜脈注射藥物，注射速度很快。

Nicholson還指出，靜脈注射給藥方式并不對正在參與Rapastinel開放標簽試驗的患者構成障礙，大約有一半的患者每周都會注射。

因在2014年底的報告數(shù)據(jù)中顯示具有快速起效和顯著療效，Rapastinel在IIb期引人注目。當時它仍由Naurex公司擁有，名為GLYX－13。隨后，艾爾健斥資5．6億美元收購了Naurex，并允許NMDA調制器平臺在一家獨立公司獨立運營。

這家獨立運營的公司就是Aptinyx。該公司于2016年5月在A輪融資中獲得6500萬美元，并于2017年底完成7000萬美元B輪融資。2017年7月，該公司首次公開募股，總投資額為1．178億美元，用于開發(fā)NMDA調制器產品線。據(jù)悉，Aptinyx首次公開募股的目的是為公司提供財務資金，使其能夠在優(yōu)勢地位上進行交易。

Aptinyx首席執(zhí)行官Norbert Riedel在接受JPM采訪時透露，截至2018年第三季度，該公司通過風險投資和IPO共獲得1．65億美元。

該公司將報告2019年第一季度NYX－2925糖尿病周圍神經病變（DPN）和上半年纖維肌痛的II期數(shù)據(jù)，以及帕金森病患者NYX－458的I期數(shù)據(jù)。2019年下半年公布治療認知障礙疾病和創(chuàng)傷后應激障礙的NYX－783II期數(shù)據(jù)。

他表示，Aptinyx有能力自行為DPN中的NYX－2925進行兩到三次III期試驗，并且可能會等到接近商業(yè)化時才會為該資產尋找合作伙伴。

“我不認為我們可以獨自將慢性疼痛療法商業(yè)化，最好與大型制藥公司合作”，Riedel表示。

Sangamo繼續(xù)尋求與大型制藥公司合作

Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官Sandy Macrae在JPM的一次會議上接受采訪時說，“合作非常重要，因為有些事情只有在與大公司合作時才能做到�！�

Sangamo有五個項目，預計今年將有四個項目進入臨床試驗階段。該公司用于血友病A的I ／ II期基因療法SB－525與輝瑞公司（Pfizer）合作研發(fā)，其I－II期β－地中海貧血細胞療法ST－400則與賽諾菲（Sanofi）合作研發(fā)。

Sangamo將在2019年進入診所的bivv － 003也是與賽諾菲聯(lián)合研發(fā)，鐮狀細胞病CD19－targeting嵌合抗原受體T細胞療法則是與吉利德（Gilead）以及Kite Pharma聯(lián)合開發(fā)。

用于Fabry疾病的基因療法ST － 920，以及旨在誘導實體器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor－modified的T細胞候選藥物，則是在最近完成的對TxCell SA的收購中獲得的。

Macrae說：“我們選擇在競爭激烈的商業(yè)空間，或對我們這樣規(guī)模的公司來說還太大的試驗項目中進行合作。我曾在GSK和武田工作，我意識到大公司和小公司擅長的點不同，關鍵在于為每個項目找到正確的解決方案�！�

例如，Sangamo有一個可以用于阿爾茨海默氏癥或額顳葉癡呆等較小適應癥的減肌項目。Macrae解釋說，后者將需要一個臨床試驗項目和對Sangamo這樣的小公司可管理的商業(yè)戰(zhàn)略，但一個10億美元的阿爾茨海默病項目和該疾病的巨大市場將需要一個大型制藥合作伙伴。

他指出，Sangamo與賽諾菲、輝瑞和吉利德都建立了良好的合作關系，最近被武田制藥收購的Shire獲得了Sangamo亨廷頓舞蹈病項目的許可，并將獨自運營該項目。

對于接受SB－913治療的MPS II患者停用酶替代療法之后的病況數(shù)據(jù)，1月9日，Macrae披露該公司不太可能在2月份的研討會上對其進行報告。Macrae發(fā)表該言論后，Sangamo的股價在1月9日收盤下跌14．2％。隨后，Macrae表示，屆時，該公司可能還未準備好提交數(shù)據(jù)，但應該會在今年晚些時候公布。