一直以來(lái)，研發(fā)費(fèi)用高、成功率低、研發(fā)周期長(zhǎng)是全球新藥研發(fā)面臨的三大痛點(diǎn)。國(guó)際頂級(jí)科學(xué)期刊曾提供一組數(shù)據(jù)，一款新藥從早期的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到上市，大概需要20億美金的研發(fā)投入，耗時(shí)10年以上，但成功率僅僅只有3.5％。

因此，降低研發(fā)費(fèi)用，提高成功率，縮短周期，開發(fā)差異化的、具有競(jìng)爭(zhēng)力的新藥是各大藥企迫切需要解決的問(wèn)題。

隨著AI技術(shù)的不斷發(fā)展，AI通過(guò)NLP、圖像識(shí)別、機(jī)器學(xué)習(xí)和深度學(xué)習(xí)等技術(shù)，具備強(qiáng)大的發(fā)現(xiàn)關(guān)系能力和計(jì)算能力，可以更有效率地發(fā)現(xiàn)藥物與疾病的關(guān)系、疾病與基因的關(guān)系等，從而助力新藥研發(fā)。

近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外誕生出一批優(yōu)秀的AI制藥公司，其中，英矽智能（Insilico Medicine）就是AI制藥領(lǐng)域的頭部企業(yè)之一。

今年2月，英矽智能完成了行業(yè)首次用人工智能貫穿藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)（包括機(jī)制發(fā)現(xiàn)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及找到新化合物）的過(guò)程，成功發(fā)現(xiàn)發(fā)現(xiàn)了一種全新機(jī)制的用于治療特發(fā)性肺纖維化的臨床候選新藥，并成功通過(guò)多次人類細(xì)胞和動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，是為全球首例。今年8月，英矽智能再次發(fā)現(xiàn)針對(duì)腎纖維化的化合物，印證了候選藥物的發(fā)現(xiàn)，并非偶然的運(yùn)氣，而是技術(shù)的實(shí)力。

英矽智能利用其自主研發(fā)的AI平臺(tái)，向市場(chǎng)證明了AI新藥發(fā)現(xiàn)的可行性。

昨日，英矽智能首席科學(xué)官、藥物研發(fā)負(fù)責(zé)人任峰博士在2021云棲大會(huì)上發(fā)表《人工智能重新定義藥物研發(fā)》的主題演講，任峰博士自豪地介紹：“從早期的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)，到臨床候選化合物的確定，我們只用了18個(gè)月的時(shí)間，研發(fā)經(jīng)費(fèi)只耗費(fèi)了260億美元左右。這跟傳統(tǒng)新藥研發(fā)相比，研發(fā)周期縮短了三分之二，大幅度降低了研發(fā)經(jīng)費(fèi)，并且成功率提升至14％。”

英矽智能首席科學(xué)官、藥物研發(fā)負(fù)責(zé)人，任峰博士

【產(chǎn)業(yè)資本紛紛介入】

憑借著首次成功運(yùn)用AI技術(shù)發(fā)現(xiàn)治療纖維化疾病的新型臨床化合物，英矽智能獲得了高達(dá)2.55億美元的巨額融資。

今年6月，英矽智能宣布完成2.55億美元C輪融資，領(lǐng)投方為華平投資，創(chuàng)新工場(chǎng)繼B輪參投后，此輪繼續(xù)跟投。本輪所募集資金將用于推進(jìn)英矽智能目前的治療項(xiàng)目進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段、啟動(dòng)更多全新靶點(diǎn)、疑難靶點(diǎn)的新藥研發(fā)項(xiàng)目，并進(jìn)一步發(fā)展公司的人工智能和藥物研發(fā)能力。

自成立以來(lái)，英矽智能獲得國(guó)內(nèi)新藥巨頭藥明康德的戰(zhàn)略投資，以及創(chuàng)新工場(chǎng)、啟明創(chuàng)投、紅杉資本等豪華資本的加持。

英矽智能融資情況

由此可見(jiàn)，不僅國(guó)內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)的龍頭布局AI制藥方向，國(guó)內(nèi)的大型AI科技巨頭，如百度、阿里等也積極跨界入場(chǎng)。

此前，英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示：“我們感到非常高興和自豪的是，英矽智能已經(jīng)獲得了一些全球范圍內(nèi)頂尖投資方的認(rèn)可和投資，他們多數(shù)亦深耕于生物醫(yī)藥行業(yè)。在他們的支持下，我們將繼續(xù)創(chuàng)新，為生物醫(yī)藥行業(yè)帶來(lái)革命性的解決方案�！�

【新藥研發(fā)的4大環(huán)節(jié)】

新藥研發(fā)主要包括藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究試驗(yàn)以及申報(bào)上市4個(gè)階段。

1．藥物發(fā)現(xiàn)階段：主要涉及疾病選擇、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和化合物合成；

2．臨床前研究階段：以化合物篩選、晶型預(yù)測(cè)、化合物驗(yàn)證為主；

3．臨床試驗(yàn)階段：以患者招募、臨床試驗(yàn)為主，涉及用藥方案、藥效試驗(yàn)、患者觀察記錄、優(yōu)化改進(jìn)等；

4．申報(bào)上市階段：主要是政府藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)新藥進(jìn)行審批，是新藥上市前的最后一步。

簡(jiǎn)單而言，英矽智能就是通過(guò)大數(shù)據(jù)模型，讓AI技術(shù)實(shí)現(xiàn)推理創(chuàng)造，使得AI從量變走向質(zhì)變，探索新的藥物發(fā)現(xiàn)方法。通過(guò)AI平臺(tái)的深度學(xué)習(xí)算法和大數(shù)據(jù)計(jì)算，實(shí)現(xiàn)從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到化合物篩選，從化合物合成到臨床實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)優(yōu)化，最后走進(jìn)人體臨床實(shí)驗(yàn)全過(guò)程。

目前，英矽智能已與輝瑞、安斯泰來(lái)、強(qiáng)生公司旗下楊森制藥、大正制藥等多家一流的生物醫(yī)藥公司達(dá)成合作，并已與多個(gè)合作方取得重大進(jìn)展。

本屆云棲大會(huì)上，英矽智能首席科學(xué)官任峰博士介紹說(shuō)，雖然AI制藥正處于蓬勃發(fā)展當(dāng)中，但依然出在很早期的階段，目前，人工智能做出來(lái)的新藥絕大多數(shù)只處于臨床一期或者是臨床二期的早期，尚沒(méi)有在臨床上得到一個(gè)充分的驗(yàn)證。英矽智能下一個(gè)目標(biāo)就是讓人工智能發(fā)現(xiàn)的新藥能夠得到更好的臨床驗(yàn)證。

【對(duì)AI制藥的思考】

本屆大會(huì)上，任峰博士指出目前人工智能人才缺口的問(wèn)題，“懂AI的不懂藥，懂藥的不懂AI”依然是AI制藥領(lǐng)域發(fā)展的瓶頸問(wèn)題，他認(rèn)為，只有我們能培養(yǎng)出大量的交叉學(xué)科的人才后，才能更快推動(dòng)人工智能更好的向前發(fā)展。

值得思考的是，人工智能是以快速和高效為目的，而新藥研發(fā)是以合規(guī)和安全為底線，兩者的碰撞為AI制藥領(lǐng)域帶來(lái)了一些陣痛。任峰博士認(rèn)為：“并非每一個(gè)人工智能公司都能獲得成功，但AI作為創(chuàng)新技術(shù)，一定能夠?yàn)樾滤幯邪l(fā)提供一個(gè)顛覆性的解決方案，能提高研發(fā)效率，降低研發(fā)成本，能夠更快更好地做出新藥，滿足未被滿足的臨床需求，我們希望利用AI來(lái)賦能人類長(zhǎng)久的健康生活。”