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4.5 億美元!施維雅收購脆性 X 綜合征潛在首創(chuàng)療法

2025 年 9 月 8 日,施維雅(Servier)宣布,已與英國生物醫(yī)藥公司 Kaerus Bioscience 簽訂最終協(xié)議,收購其開發(fā)的潛在治療脆性 X 綜合征(FXS)的臨床候選藥物 KER-0193。這也是施維雅在神經(jīng)學(xué)領(lǐng)域的首筆資產(chǎn)收購。

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KER-0193 是一款口服小分子 BK 通道調(diào)節(jié)劑,由 Kaerus Bioscience(2016 年由 Medicxi 共同創(chuàng)立)發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。該藥物于 2025 年 3 月完成 I 期臨床試驗(yàn),結(jié)果顯示安全耐受性良好,藥代動(dòng)力學(xué)表現(xiàn)優(yōu)異 。此外,該藥物已獲得美國 FDA 授予的罕見病藥物資格及罕見兒科藥物資格。

根據(jù)協(xié)議內(nèi)容,Kaerus Bioscience 將獲得一次性預(yù)付款,同時(shí)可根據(jù)藥物開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)展獲取里程碑付款,交易總價(jià)值可能高達(dá) 4.5 億美元。

從科學(xué)角度看,KER-0193 作為 BK 通道調(diào)節(jié)劑,可直接作用于與 FXS 遺傳機(jī)制相關(guān)的離子通道異常。在動(dòng)物模型中,該藥已表現(xiàn)出改善行為、感官及認(rèn)知缺陷的療效。施維雅已計(jì)劃于 2026 年在美國和歐洲啟動(dòng) FXS 患者的 II 期臨床試驗(yàn)。

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脆性 X 綜合征是一種罕見神經(jīng)發(fā)育遺傳綜合征,廣泛影響患者的認(rèn)知與行為,是智力障礙中最常見的遺傳原因,也是單基因自閉譜系障礙的首要形式。目前尚無獲批治療手段,該病占全球約 1% 的 ASD 與智力障礙病例。

       原文標(biāo)題 : 4.5 億美元!施維雅收購脆性 X 綜合征潛在首創(chuàng)療法

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