8月11日, 諾華宣布其抗BAFF-R單抗ianalumab（商品名VAY736）在針對活動(dòng)性干燥綜合征的兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)中均取得積極的頂線結(jié)果，成功達(dá)到主要療效終點(diǎn)。試驗(yàn)顯示，該藥顯著改善患者疾病活動(dòng)度，且具有良好的耐受性和安全性，有望成為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲得批準(zhǔn)的干燥綜合征靶向治療藥物。

ianalumab是一種新型全人源單克隆抗體，具有雙重作用機(jī)制：一方面通過抗體依賴的細(xì)胞毒性（ADCC）實(shí)現(xiàn)B細(xì)胞耗竭，另一方面阻斷BAFF-R介導(dǎo)的B細(xì)胞功能和存活信號(hào)。除干燥綜合征外，該藥還在免疫性血小板減少癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、狼瘡腎炎、溫型自身免疫性溶血性貧血及彌漫性皮膚系統(tǒng)性硬化癥等多種B細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫病中展現(xiàn)出潛力。此次臨床試驗(yàn)的成功進(jìn)一步驗(yàn)證了其治療多種自身免疫疾病的可能性。

活動(dòng)性干燥綜合征,是一種嚴(yán)重的系統(tǒng)性自身免疫病，常被誤診或漏診，患者生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響，目前治療選擇有限，臨床亟需有效藥物。此次NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2兩項(xiàng)全球多中心關(guān)鍵性研究，均以EULAR干燥綜合征疾病活動(dòng)度指數(shù)（ESSDAI）評(píng)估疾病活動(dòng)度，結(jié)果表明ianalumab顯著優(yōu)于安慰劑，有效減輕了疾病活動(dòng)狀態(tài)。

NEPTUNUS-1為隨機(jī)雙盲、兩臂設(shè)計(jì)，納入275名患者，采用每月皮下注射300mg劑量，療程52周；NEPTUNUS-2為隨機(jī)雙盲、三臂設(shè)計(jì)，納入504名患者，比較每月及每3個(gè)月皮下注射300mg的療效及安全性，療程同為52周。兩項(xiàng)研究均顯示ianalumab具有良好的安全耐受性，患者可繼續(xù)參與長期延伸試驗(yàn)。

作為首個(gè)針對BAFF-R的抗體藥物，ianalumab獲得美國FDA快速通道資格，諾華計(jì)劃近期向全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請，期待為干燥綜合征患者帶來創(chuàng)新治療方案，改善患者生活質(zhì)量。此次成果也體現(xiàn)了諾華與MorphoSys AG早期合作的成功，MorphoSys已于2024年被諾華收購。

       原文標(biāo)題 : 諾華全球首創(chuàng)BAFF-R單抗兩項(xiàng)III期臨床成功！