投資界8月12日消息，凱輝完成對病毒載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術有限公司B輪數(shù)千萬元融資領投，元禾原點跟投。 本輪融資將主要用于推進派真生物載體技術研發(fā)、生產(chǎn)平臺建設與企業(yè)管理運營，進一步夯實其在基因治療AAV細分行業(yè)的領先優(yōu)勢。

腺相關病毒（Adeno－associated virus， AAV）是一種單鏈DNA病毒，目前科學界共識是它不會導致任何人類疾病，超過80％的人群都攜帶AAV。重組腺相關病毒（rAAV）是一種經(jīng)過基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。rAAV通過選用適合的血清型rAAV與載體設計來實現(xiàn)不同組織器官的精準靶向治療，rAAV載體具有優(yōu)越的安全性、長期穩(wěn)定表達治療基因、可靶向絕大多數(shù)組織器官、支持局部和系統(tǒng)性注射等優(yōu)點，成為治療人類數(shù)千種目前仍缺乏有效療法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因療法臨床項目已經(jīng)超過250項并在近年來快速增加。

派真生物是一家專注于快速、大規(guī)模生產(chǎn)高純度、高滴度、高感染力的基因治療載體重組腺相關病毒的企業(yè)，定位于GMP級AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)為核心的基因治療CDMO服務，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務，致力于從基礎研究、臨床前開發(fā)與臨床試驗提供經(jīng)濟、高效、規(guī)�；�和合規(guī)可控的AAV載體整體解決方案。目前，派真生物以行業(yè)領先的技術優(yōu)勢助力多個GMP級基因治療IND項目的實施。派真生物CDMO服務品種涵蓋基因療法的多個路線方向，滿足基于AAV的基因治療從IND申報到臨床試驗階段、從罕見病到大眾疾病的開發(fā)需求。公司聯(lián)合創(chuàng)始人之一李華鵬博士，在麻省大學醫(yī)學院基因治療中心（全球擁有最多AAV發(fā)明專利的機構(gòu)）從事AAV載體基因治療研究多年，聯(lián)合創(chuàng)始人團隊在基因治療病毒載體設計、臨床前上下游工藝、生物藥、基因治療藥物臨床運營、項目管理等方面擁有十多年的豐富經(jīng)驗。

根據(jù)有關數(shù)據(jù)，截至目前歐盟和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已先后批準了6款細胞和基因療法產(chǎn)品，而我國至今仍無一款安全有效的細胞和基因治療產(chǎn)品被批準上市使用。FDA預計，到2025年，每年將批準10－20種細胞和基因治療產(chǎn)品，目前在FDA備案的細胞和基因治療新藥研究申請（IND）總數(shù)已超800個。反觀中國，截至目前，在國家藥品評審中心（CDE）受理的細胞和基因治療品種和新藥研究申請總數(shù)只有不到50個，遠遠少于FDA。

基于上述挑戰(zhàn)與機遇，派真生物定位于為基因治療提供安全有效的AAV載體包裝及從DNA到IND的整體解決方案，同時還支持基因治療臨床I期、II期樣品的生產(chǎn)與罐裝，不斷推動細胞和基因治療技術的臨床應用，讓基因治療普惠大眾。近年來，派真生物在技術研發(fā)方面保持高速發(fā)展，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產(chǎn)及病毒包裝方面擁有多項核心知識產(chǎn)權，與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國際知名公司和美國哈佛醫(yī)學院、新加坡科技局、清華大學、北京大學、中國科學院等機構(gòu)建立了長期的合作關系，一步步扎實打造具有全球影響力的基因治療技術品牌。

派真生物李華鵬博士表示：“我們過去幾年始終聚焦于AAV的技術創(chuàng)新，成功開發(fā)出具有極具競爭力的病毒載體工藝及包裝技術，基于公司持續(xù)不斷的創(chuàng)新和突破，受到了國內(nèi)外眾多客戶的高度認可，公司也逐步形成了以AAV為特色的基因治療CDMO整體解決方案，滿足客戶從DNA到IND申報以及臨床I期、II期的要求，目前派真擁有數(shù)個基因治療IND項目在實施中并同客戶簽訂了戰(zhàn)略合作關系。2020年底，我們基于“一次性技術”領先設計理念與符合基因治療法規(guī)要求的GMP級大規(guī)模AAV工藝開發(fā)與生產(chǎn)基地將正式投入使用，能夠幫助派真的合作客戶更快速地推進臨床項目�！�

凱輝基金創(chuàng)始人及董事長蔡明潑表示：“凱輝基金一直關注國內(nèi)外基因療法的前沿進展與技術動態(tài)，我們看到派真生物掌握著極具競爭力的載體技術，成功通過了國際制藥巨頭的考驗并實現(xiàn)了穩(wěn)定供貨，國內(nèi)客戶對派真的服務評價也非常高，特別是公司創(chuàng)始團隊及管理人員非常年輕，公司文化具有極強的凝聚力，我們對派真未來在基因療法行業(yè)中的積極影響和發(fā)展充滿信心。我們期待派真生物憑借其豐富的經(jīng)驗和技術實力，幫助基因治療企業(yè)將越來越多項目推向IND申報和臨床階段，特別是繼今年賽諾菲成為凱輝投資人、雙方發(fā)布共同戰(zhàn)略合作后，凱輝將與賽諾菲和派真生物一道，共同助力基因治療領域的臨床進展，協(xié)力打造基因治療領域的新格局�！�

作者：Rica來源：投資界