南京傳奇生物美股上市、國內(nèi)免疫細(xì)胞領(lǐng)域27項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)全解讀
2020年6月6日,南京傳奇生物登陸美國納斯達(dá)克資本市場,上市首日股價(jià)上漲60.8%,總市值飆升至近48億美元。招股說明書顯示,傳奇生物正在全力推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)展較快的CAR-T藥物L(fēng)CAR-B38M / JNJ-4528的全球臨床試驗(yàn),并計(jì)劃于2020年下半年向FDA提交JNJ-4528適用于多發(fā)性骨髓瘤的治療生物制品許可申請。
6月9日晚間,藥明巨諾宣布已完成總額為1億美元的B輪融資,CPE、未來資產(chǎn)、華潤正大生命科學(xué)基金、元禾控股入局,原有投資方紛紛繼續(xù)加持。藥明巨諾表示,本輪融資所募集資金會(huì)用于持續(xù)推動(dòng)領(lǐng)先產(chǎn)品JWCAR029 (靶向CD-19 CART產(chǎn)品)的臨床研究、進(jìn)一步擴(kuò)充研發(fā)管線和商業(yè)化準(zhǔn)備以支持新產(chǎn)品上市。
傳奇生物、藥明巨諾接連在資本市場再下一城,加之今年以來多個(gè)免疫細(xì)胞治療藥物陸續(xù)獲批開展臨床試驗(yàn),國內(nèi)創(chuàng)新藥企在一波三折的免疫細(xì)胞治療藥物商業(yè)化嘗試中斬獲成功,似乎已經(jīng)近在咫尺。
免疫細(xì)胞又稱白細(xì)胞,包括淋巴細(xì)胞(T淋巴細(xì)胞、B淋巴細(xì)胞外、K淋巴細(xì)胞、NK淋巴細(xì)胞等四類)和各種吞噬細(xì)胞。其中,淋巴細(xì)胞是免疫系統(tǒng)的基本成分,在體內(nèi)分布廣泛,受抗原刺激而活化,通過分裂增殖發(fā)生特異性免疫應(yīng)答。免疫細(xì)胞治療,是指通過體外培養(yǎng)、增殖、激活,回輸體內(nèi)即可誘導(dǎo)自體抗異物免疫應(yīng)答,從而源源不斷產(chǎn)生抗異物的物質(zhì)。早期研究表明,有殺傷腫瘤細(xì)胞作用的T細(xì)胞經(jīng)激活后在體內(nèi)大多數(shù)變?yōu)橛洃浖?xì)胞儲(chǔ)存在淋巴組織內(nèi),可以為徹底清除腫瘤細(xì)胞和防治轉(zhuǎn)移復(fù)發(fā)提供長期保護(hù)。
激活人體免疫系統(tǒng)來對抗惡性腫瘤的嘗試,人類已經(jīng)進(jìn)行近半個(gè)世紀(jì)。據(jù)復(fù)星凱特總裁王立群博士所著《CAR-T和免疫細(xì)胞腫瘤治療》介紹,到20世紀(jì)80年代,科學(xué)界開始努力尋找特異性更強(qiáng)的腫瘤過繼性細(xì)胞治療方法,開啟了眼下這一輪的免疫細(xì)胞治療研究熱潮。
通過對T細(xì)胞功能的研究,科學(xué)家們發(fā)現(xiàn),T細(xì)胞需要同時(shí)識別目標(biāo)細(xì)胞表面上兩個(gè)關(guān)鍵的分子作用路徑(即T細(xì)胞表面受體與結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面抗原結(jié)合,及T細(xì)胞表面共刺激因子受體與腫瘤細(xì)胞共刺激性配體結(jié)合)才能發(fā)揮殺傷作用,由此奠定現(xiàn)代免疫細(xì)胞治療藥物開發(fā)的理論基礎(chǔ)。
監(jiān)管規(guī)則引爆免疫細(xì)胞治療藥物開發(fā),商業(yè)化仍處于早期
在我國,各類機(jī)構(gòu)從事細(xì)胞治療的歷史并不短。截至2020年5月末,中國臨床試驗(yàn)注冊中心、藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)共錄入295項(xiàng)免疫細(xì)胞治療臨床試驗(yàn),其中,有27個(gè)項(xiàng)目屬于經(jīng)國家藥品審評中心許可或者默許開展的藥物臨床試驗(yàn)。
2018年以前,公開的免疫細(xì)胞治療試驗(yàn)大多為只需要經(jīng)過醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審核的研究者發(fā)起的探索性臨床研究。這些研究對注冊臨床試驗(yàn)具有指導(dǎo)意義,并且代價(jià)更低,但受制于合規(guī)性的考量,以新藥注冊申報(bào)為目的的免疫細(xì)胞治療藥物臨床試驗(yàn)真正爆發(fā)是在現(xiàn)行監(jiān)管規(guī)則明確之后。
截至2020年5月末,國內(nèi)獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)的免疫細(xì)胞治療藥物項(xiàng)目 (數(shù)據(jù)來源:動(dòng)脈網(wǎng)整理)
2017年12月,國家藥品監(jiān)督管理局頒布《細(xì)胞治療用產(chǎn)品的研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》(以下簡稱《指導(dǎo)原則》)明確要求,當(dāng)細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段時(shí),應(yīng)遵循《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GCP)的要求開展臨床試驗(yàn)。也就是說,申請人應(yīng)按照相關(guān)要求提交新藥首次臨床試驗(yàn)申請和申報(bào)資料,如此一來,國內(nèi)的細(xì)胞治療藥物注冊申報(bào)監(jiān)管開始與國際接軌。此后,免疫細(xì)胞治療藥物IND申報(bào)出現(xiàn)井噴。
一般而言,臨床試驗(yàn)的研究內(nèi)容原則上應(yīng)包括臨床安全性評價(jià)、藥代動(dòng)力學(xué)研究、藥效學(xué)研究、劑量探索研究和確證性臨床試驗(yàn)等。由于細(xì)胞治療產(chǎn)品具有非常特殊的生物學(xué)特性,在臨床試驗(yàn)研究中,往往需要采取不同于其他藥物的臨床試驗(yàn)整體策略,包括通過特定的手術(shù)措施、給藥方法或聯(lián)合治療策略來進(jìn)行給藥,這無疑給制定統(tǒng)一的免疫細(xì)胞治療藥物臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)增加了難度。
不過,動(dòng)脈網(wǎng)從國內(nèi)最大的臨床CRO服務(wù)機(jī)構(gòu)泰格醫(yī)藥了解到,目前國內(nèi)需求臨床CRO服務(wù)的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目較少,前者通常被用來滿足面臨相對緊急的臨床試驗(yàn)需求,包括受試者招募在內(nèi)。隨著細(xì)胞治療商業(yè)化的持續(xù)升溫,臨床CRO、CDMO等新藥研發(fā)的第三方服務(wù)機(jī)構(gòu)紛紛開始布局這一領(lǐng)域的服務(wù)。

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