盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術尚不成熟，但隨著相關研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發(fā)展?jié)摿�巨大�?/p>

CRISPR－Cas9基因編輯技術又稱為“基因剪刀”，是繼ZFN、TALENs等基因編輯技術之后的第三代基因編輯技術。CRISPR－Cas9基因編輯是對靶向基因進行特定DNA修飾的技術，作為目前基因編輯技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法具有修飾效率高、操作簡便、成本低、基因調(diào)控方式多樣化、實驗周期短等優(yōu)勢。

CRISPR－Cas9基因編輯療法起源于上世紀八十年代，進入21世紀，隨著技術進步、研究深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法研究進程加快，2010年以后，CRISPR－Cas9基因編輯療法獲得了突飛猛進的發(fā)展，現(xiàn)階段，CRISPR－Cas9基因編輯療法已成為目前最主流的基因編輯系統(tǒng)之一。

根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022－2026年CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發(fā)展前景分析及供需格局研究預測報告》顯示，憑借其獨特優(yōu)勢，CRISPR－Cas9基因編輯療法在血液疾病、腫瘤、遺傳疾病、視網(wǎng)膜疾病、艾滋病、囊性纖維化、肌肉萎縮癥、亨廷頓病以及新冠肺炎等領域展現(xiàn)出良好應用前景。盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術尚不成熟，但隨著相關研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發(fā)展?jié)摿�巨大。CRISPR基因序列主要包括前導序列、重復序列和間隔序列，其中前導序列位于CRISPR基因上游，是CRISPR序列的啟動子。Cas基因位于CRISPR基因附近或基因組其他地方，Cas基因蛋白在細菌免疫防御中至關重要，目前已發(fā)現(xiàn)的Cas基因有Cas1－Cas10等多種類型，其中CRISPR－Cas9系統(tǒng)是應用最廣泛的系統(tǒng)。

CRISPR－Cas9基因編輯療法發(fā)展?jié)摿�巨大，在國際市場上，基于CRISPR－Cas9技術研究的基因編輯公司有瑞士CRISPR Therapeutics公司、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Horizon Discovery、Poseida Therapeutics、Caribou Biosciences等近二十個個公司。作為基因工程技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法專利之爭已持續(xù)近十年，2022年2月，美國專利和商標局認定美國哈佛和麻省理工學院博德研究所張鋒團隊獲得CRISPR－Cas9基因編輯技術專利，結束了CRISPR－Cas9基因編輯療法專利紛爭。

在國內(nèi)，CRISPR－Cas9基因編輯療法相關研究機構和企業(yè)有博雅輯因、中國解放軍總醫(yī)院、北京星諾醫(yī)學科技、中山大學第一附屬醫(yī)院等。2021年1月，博雅輯因CRISPR－Cas9療法產(chǎn)品ET－01臨床試驗申請通過國家藥監(jiān)局批準，適應癥為輸血依賴型β地中海貧血，這是國內(nèi)首個獲得批準開展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品。新思界行業(yè)分析人士表示，CRISPR－Cas9基因編輯療法為第三代基因編輯技術，作為技術前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法憑借修飾效率高、操作簡便、成本低等優(yōu)勢獲得全球企業(yè)關注。目前CRISPR－Cas9基因編輯療法在地中海貧血、多發(fā)性骨髓瘤等醫(yī)用領域已展開相關研究，除此之外，CRISPR－Cas9系統(tǒng)在基礎研究、遺傳育種、作物改良等領域也有良好前期，隨著研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發(fā)展空間廣闊。

       原文標題 : 【深度】CRISPR-Cas9為第三代基因編輯技術 未來應用前景可期