首個(gè)完全基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的模型 預(yù)測(cè)ALS疾病進(jìn)展全軌跡
導(dǎo)讀
此項(xiàng)研究是第一個(gè)完全依靠真實(shí)世界數(shù)據(jù)的模型,它允許在動(dòng)態(tài)設(shè)置中模擬ALS的整個(gè)進(jìn)展,不僅可預(yù)測(cè)患者生存時(shí)間,還可預(yù)測(cè)某種事件發(fā)生的時(shí)間。
肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)也稱漸凍癥,是一種致命的神經(jīng)退行性疾病,可導(dǎo)致進(jìn)行性癱瘓,通常在癥狀出現(xiàn)后的2-4年內(nèi)因呼吸衰竭而死亡。盡管疾病晚期癥狀相對(duì)一致,但在發(fā)病和早期階段的表型是高度可變的。一項(xiàng)發(fā)表在Journal of Neurology的研究顯示,基于動(dòng)態(tài)貝葉斯網(wǎng)絡(luò)(DBN)與真實(shí)世界數(shù)據(jù)的預(yù)測(cè)模型能夠預(yù)測(cè)ALS患者生存率以及患者預(yù)后,包括行走、自理、呼吸、吞咽、交流方面的主要功能障礙,幫助臨床醫(yī)生判斷干預(yù)的時(shí)機(jī),制定治療規(guī)劃和臨床決策。
01
3940名ALS患者數(shù)據(jù)開發(fā)和驗(yàn)證的精準(zhǔn)預(yù)測(cè)模型
人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)可用于描述疾病過(guò)程并做出適用于廣泛患者的預(yù)測(cè),以及開發(fā)出針對(duì)患者特征量身定制的個(gè)性化護(hù)理方法。
此項(xiàng)研究中采集意大利和以色列六個(gè)臨床中心的3940名ALS患者的真實(shí)世界數(shù)據(jù),利用DBN算法開發(fā)了預(yù)測(cè)模型,運(yùn)算模擬ALS患者的疾病軌跡并預(yù)測(cè)不同時(shí)間點(diǎn)的功能障礙和生存概率情況,并通過(guò)對(duì)比每個(gè)患者的模擬預(yù)后和真正的疾病進(jìn)展,評(píng)估預(yù)測(cè)準(zhǔn)確性。
同時(shí),為了驗(yàn)證模型性能,研究建立了兩個(gè)數(shù)據(jù)集,用于訓(xùn)練和模擬不同場(chǎng)景下的患者疾病進(jìn)展與生存情況,分別為:“ITIS”常規(guī)數(shù)據(jù)集,主要采集患者性別、發(fā)病部位、發(fā)病年齡、診斷、ALSFRS-R評(píng)估表,以及發(fā)病到氣管造口術(shù)/死亡的時(shí)間等,數(shù)據(jù)測(cè)量值達(dá)到24,615個(gè);“IT”高級(jí)數(shù)據(jù)集則以基因突變、家族史、FTD、BMI,以及呼吸和營(yíng)養(yǎng)支持的使用等特征作為預(yù)測(cè)值。
數(shù)據(jù)顯示,兩組模型在識(shí)別受試者疾病風(fēng)險(xiǎn)方面均具有良好的能力,從圖1可以看出“ITIS”模型的前36個(gè)月的iAU-ROC值分別從0.80到0.93不等,“IT”的iAU-ROC值分別從0.84到0.89不等(圖1)。表明預(yù)測(cè)與實(shí)際疾病進(jìn)展非常一致,進(jìn)一步確認(rèn)了模型作為初步篩查工具的能力。
圖1 兩組模型在識(shí)別受試者疾病風(fēng)險(xiǎn)方面的能力
此外,針對(duì)MiToS損傷和氣管切開術(shù)/死亡的模擬結(jié)果顯示兩個(gè)模型的預(yù)測(cè)和實(shí)際ALS進(jìn)展之間的高度一致性,證實(shí)DBN模型精確預(yù)測(cè)了患者的生存和MiToS域損傷。
02
挖掘不同風(fēng)險(xiǎn)因素與4個(gè)功能域之間的關(guān)聯(lián)
該研究同時(shí)評(píng)估了不同風(fēng)險(xiǎn)因素對(duì)ALS疾病進(jìn)展的影響,主要是基于每位受試者首次就診時(shí)的特征,使用DBN工具對(duì)其疾病進(jìn)展進(jìn)行100種不同的模擬,挖掘發(fā)病部位、用力肺活量(FVC)等不同風(fēng)險(xiǎn)因素與患者發(fā)生吞咽、行走/自理、呼吸、溝通功能障礙之間的關(guān)聯(lián)。
研究者根據(jù)模擬結(jié)果,首先分析了“發(fā)病部分”對(duì)ITIS組列患者的吞咽障礙出現(xiàn)時(shí)間的影響,指出相對(duì)于脊髓發(fā)病型患者,延髓發(fā)病型患者在疾病早期出現(xiàn)吞咽障礙的可能性更高(圖2)。例如,在患者確診后的第50個(gè)月,76%的延髓發(fā)病型患者已發(fā)生吞咽障礙,而延髓發(fā)病型患者的發(fā)生比例為60%。
圖2 發(fā)病部分對(duì)吞咽障礙出現(xiàn)時(shí)間的影響
而通過(guò)模擬FVC對(duì)行走/自理障礙發(fā)生時(shí)間的影響,研究者發(fā)現(xiàn),患者確診時(shí)的FVC值越低,失去行走/自理能力的時(shí)間越早(圖3)。例如,F(xiàn)VC值低于84%的患者,行走/自理障礙最有可能發(fā)生在發(fā)病后13個(gè)月,F(xiàn)VC值為84%~101%的患者可能在18個(gè)月時(shí)發(fā)生,F(xiàn)VC高于101%的患者則在20個(gè)月時(shí)發(fā)生。
圖3 FVC對(duì)行走/自理障礙發(fā)生時(shí)間的影響
此外,對(duì)于IT組列的患者,研究者進(jìn)行了FVC對(duì)呼吸障礙發(fā)生時(shí)間的影響、首診時(shí)行走/自理能力喪失對(duì)溝通障礙發(fā)生時(shí)間的影響這2項(xiàng)評(píng)估,均得到了明確的結(jié)果。而DBN工具的所有預(yù)測(cè)結(jié)果,均和患者實(shí)際預(yù)后高度一致,同時(shí),研究者與相關(guān)文獻(xiàn)進(jìn)行比較,確定并驗(yàn)證了上述風(fēng)險(xiǎn)因素與疾病進(jìn)展之間的聯(lián)系。
文章在最后提到,此項(xiàng)研究是第一個(gè)完全依靠真實(shí)世界數(shù)據(jù)的模型,它允許在動(dòng)態(tài)設(shè)置中模擬ALS的整個(gè)進(jìn)展。另外,與其他預(yù)測(cè)工具不同的是,DBN不僅可預(yù)測(cè)患者生存時(shí)間,還可預(yù)測(cè)某種事件發(fā)生的時(shí)間,且評(píng)估了預(yù)測(cè)結(jié)果和患者真實(shí)預(yù)后的一致性,由此證實(shí)多種生物標(biāo)志物對(duì)ALS預(yù)后的影響,為臨床實(shí)踐提供證據(jù) 。
參考材料:
Tavazzi, E., Daberdaku, S., Zandonà, A. et al. Predicting functional impairment trajectories in amyotrophic lateral sclerosis: a probabilistic, multifactorial model of disease progression. J Neurol (2022). https://doi.org/10.1007/s00415-022-11022-0
【責(zé)任編輯:蘇夏】
——本公眾號(hào)所有圖文,未經(jīng)許可,嚴(yán)禁轉(zhuǎn)載!
如需轉(zhuǎn)載,請(qǐng)?zhí)崆芭c編輯聯(lián)系取得轉(zhuǎn)載許可。否則視為侵權(quán)!
原文標(biāo)題 : 首個(gè)完全基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的模型 預(yù)測(cè)ALS疾病進(jìn)展全軌跡

發(fā)表評(píng)論
請(qǐng)輸入評(píng)論內(nèi)容...
請(qǐng)輸入評(píng)論/評(píng)論長(zhǎng)度6~500個(gè)字
圖片新聞
-
ChatZOC,藏在口袋里的「眼科醫(yī)生」
-
金百澤科技亮相中國(guó)國(guó)際醫(yī)療器械博覽會(huì) | 盡顯醫(yī)療領(lǐng)域硬實(shí)力
-
進(jìn)階的新冠疫苗 又一個(gè)中國(guó)造
-
“AI醫(yī)療第一股”鷹瞳科技上市首日即破發(fā)
-
圓心科技登陸港股,“賣藥的生意”還好不好做?
-
十圖解讀2021年中國(guó)康復(fù)醫(yī)療行業(yè)現(xiàn)狀
-
醫(yī)藥流通數(shù)字化運(yùn)營(yíng)實(shí)現(xiàn)精細(xì)化飼養(yǎng)
-
科學(xué)家發(fā)現(xiàn)人體新器官:將有助于癌癥治療
技術(shù)文庫(kù)
最新活動(dòng)更多
-
7.30-8.1火熱報(bào)名中>> 全數(shù)會(huì)2025(第六屆)機(jī)器人及智能工廠展
-
7月30-31日報(bào)名參會(huì)>>> 全數(shù)會(huì)2025中國(guó)激光產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展峰會(huì)
-
精彩回顧立即查看>> 【線下論壇】新唐科技2025新品發(fā)布會(huì)
-
精彩回顧立即查看>> 【在線會(huì)議】研華嵌入式核心優(yōu)勢(shì),以Edge AI驅(qū)動(dòng)機(jī)器視覺升級(jí)
-
精彩回顧立即查看>> OFweek 2025(第十四屆)中國(guó)機(jī)器人產(chǎn)業(yè)大會(huì)
-
精彩回顧立即查看>> 【在線會(huì)議】從直流到高頻,材料電特性參數(shù)的全面表征與測(cè)量
- 1 2025高端醫(yī)療器械國(guó)產(chǎn)替代提速,這些賽道值得關(guān)注!
- 2 多數(shù)人錯(cuò)估了關(guān)稅將對(duì)中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的影響
- 3 一季度醫(yī)療儀器及器械進(jìn)出口報(bào)告:前十大出口市場(chǎng)在哪?
- 4 認(rèn)購(gòu)火爆,映恩生物打響18A IPO重啟信號(hào)槍
- 5 核藥賽道解碼:高壁壘、國(guó)產(chǎn)替代與千億市場(chǎng)卡位
- 6 中國(guó)創(chuàng)新藥出海:機(jī)遇、挑戰(zhàn)與未來(lái)展望
- 7 創(chuàng)新藥是避風(fēng)港,更是發(fā)射臺(tái)!
- 8 第一醫(yī)藥扣非凈利潤(rùn)僅687.40萬(wàn)元:上!半[形土豪”要再沉淀沉淀
- 9 復(fù)星的進(jìn)退與前行
- 10 隱匿的醫(yī)療大佬,10年干出千億級(jí)公司