【深度】環(huán)狀RNA研究熱情較高 未來市場發(fā)展前景廣闊
環(huán)狀RNA可調(diào)節(jié)基因表達、調(diào)控RNA結(jié)合蛋白等多種生物學(xué)功能,在腫瘤臨床治療、介導(dǎo)抗癌耐藥研究中具有重要價值。
環(huán)狀RNA(circRNA)是一種共價閉合環(huán)狀RNA,廣泛地存在于真核細胞中,且具有多種細胞功能。環(huán)狀RNA是新型RNA家族成員,其具有結(jié)構(gòu)穩(wěn)定、細胞內(nèi)豐度高、調(diào)控基因表達等特點,可用于帕金森癥、阿爾茨海默病、癌癥、神經(jīng)紊亂等疾病的診斷與治療。
RNA主要包括mRNA、tRNA和rRNA三類,近年來,隨著研究不斷深入,越來越多RNA被發(fā)現(xiàn),包括miRNAs、snRNA、siRNA、lncRNA、circRNA等,截止到目前,F(xiàn)DA和EMA已批準了13種RNA療法。相比于線性RNA,環(huán)狀RNA呈封閉環(huán)狀結(jié)構(gòu),具有不易降解、性能穩(wěn)定特點,但由于研究難度大,早期環(huán)狀RNA市場關(guān)注不多。
根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022年環(huán)狀RNA(circRNA)行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及投資策略建議報告》顯示,截止到目前,環(huán)狀RNA發(fā)現(xiàn)已有40余年,2013年左右,得益于高通量測序技術(shù)發(fā)展,環(huán)狀RNA研究速度加快,并逐漸成為RNA領(lǐng)域研究熱點。近兩年,全球環(huán)狀RNA研究熱情再上新高度,其中2021年,環(huán)狀RNA領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)近40億元的融資規(guī)模。
環(huán)狀RNA可分為ecircRNA、ciRNA、ElciRNA等亞型結(jié)構(gòu),其中ecircRNA是全部由外顯子組成,ciRNA是僅由內(nèi)含子組成,ElciRNA是由外顯子與內(nèi)含子同時組成。環(huán)狀RNA可調(diào)節(jié)基因表達、調(diào)控RNA結(jié)合蛋白等多種生物學(xué)功能,在腫瘤臨床治療、介導(dǎo)抗癌耐藥研究中具有重要價值。
在研究企業(yè)方面,全球范圍內(nèi),從事環(huán)狀RNA相關(guān)研究的企業(yè)主要有,Laronde公司、Orna Therapeutics公司、Chimerna Therapeutics公司、上海環(huán)碼生物醫(yī)藥有限公司、圓因(北京)生物科技有限公司等,其中Orna Therapeutics公司是全球首家環(huán)狀RNA初創(chuàng)公司,目前公司主攻方向是利用環(huán)狀RNA穩(wěn)定性,在人體內(nèi)直接生成CAR-T細胞療法,避免了CAR-T療法體外復(fù)雜的工程化改造流程,2021年初,公司完成8000萬美元A輪融資。
上海環(huán)碼生物成立于2021年,是國內(nèi)環(huán)狀RNA療法領(lǐng)域的開拓者,2021年6月,上海環(huán)碼生物完成千萬美元級別的天使輪融資,用于該公司環(huán)狀RNA技術(shù)平臺的完善和管線推進;圓因生物成立于2021年4月,同年11月,圓因生物完成超億元Pre-A輪融資,用于新藥管線臨床前和臨床研究。
新思界行業(yè)分析人士表示,相比于線性RNA,環(huán)狀RNA具有結(jié)構(gòu)穩(wěn)定、不易降解等特點,其在帕金森癥、癌癥等疾病的診斷與治療中展現(xiàn)出良好應(yīng)用前景。作為RNA領(lǐng)域新研究熱點,環(huán)狀RNA市場吸引了眾多資本入局,未來市場開發(fā)前景廣闊,但目前來看,全球環(huán)狀RNA療法開發(fā)仍處于臨床早期階段,距離商業(yè)化發(fā)展距離十分遠。
原文標題 : 【深度】環(huán)狀RNA研究熱情較高 未來市場發(fā)展前景廣闊

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