相比于模式成熟的美國，中國新藥靶標發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新、專利轉化剛起步。

本文為IPO早知道原創(chuàng)作者｜羅賓

據(jù)《IPO早知道》消息，上海吉凱基因醫(yī)學股份有限公司（下稱“吉凱基因”）擬于科創(chuàng)板上市申請獲受理，招股書預先披露。公司此次擬公開發(fā)行股票 2，591．3726萬股，占公司發(fā)行后總股本的比例為25％，擬募資12億元，中金公司為保薦人。譜潤投資、華興資本、澳洋健康（02172．HK）、人福醫(yī)藥（600079．SH）、張江科投、創(chuàng)源InnoSpring、自貿區(qū)基金等為公司主要機構股東。

吉凱基因的主要創(chuàng)始人為曹躍瓊。曹躍瓊于1998年從復旦大學生命科學院畢業(yè)后，在上海聯(lián)合基因所屬的上海生元基因開發(fā)有限公司、上海博容基因開發(fā)有限公司和上海聯(lián)眾基因科技研究院任職。在此期間，曹躍瓊接觸了大量研究型醫(yī)生并發(fā)現(xiàn)臨床應用研究和基礎研究之間存在的鴻溝。為解決困擾研究型醫(yī)生的諸多科研問題，曹躍瓊開始創(chuàng)業(yè)，希望解決基礎研究與臨床應用研究間的轉化。

吉凱基因從2002年設立至今，一直利用RNAi等技術，開展藥物靶標發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務。具體包括靶標篩選及驗證服務、新藥研發(fā)及其知識產權交易、臨床前研究／臨床研究服務；公司同時也從事醫(yī)學檢測服務業(yè)務、科研儀器和耗材銷售業(yè)務。

吉凱基因建立了標準化、工程化、系統(tǒng)化的GRP平臺，以GRP平臺為源頭持續(xù)轉化出新藥研發(fā)管線。公司已為超過300家研究型醫(yī)院的研究型醫(yī)生提供靶標篩選及驗證服務。

由于吉凱基因自有靶標庫，目前公司主要自主開發(fā)了15個進入IND研究階段的新藥研發(fā)項目，7個已許可（其中1個項目為部分許可，公司仍在對該項目繼續(xù)開發(fā)）或轉讓給生物醫(yī)藥公司，公司仍繼續(xù)開發(fā)的9個項目中有1個進入IND申請階段。

公司擁有自主知識產權的進入IND的主要新藥研發(fā)項目（來源：招股書）

業(yè)務構成上看，吉凱基因收入以靶標發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務為主，2018年至2020年收入占比超80％，該業(yè)務又以靶標篩選及驗證服務為主，2020年占公司總收入之比為65．21％。靶標篩選及驗證服務主要是公司基于其基礎研究平臺（GRP平臺、CHAMP平臺、細胞治療平臺），為研究型醫(yī)生提供從臨床問題到靶標發(fā)現(xiàn)的標準解決方案。

靶標的發(fā)現(xiàn)是新藥研發(fā)的起點。在靶標發(fā)現(xiàn)階段，研究型醫(yī)生及靶標研發(fā)企業(yè)通過研究，篩選及驗證靶標基因。在靶標通過驗證之后，科研成果將繼續(xù)轉化。一方面，研究型醫(yī)生可繼續(xù)持有專利，自行成立公司進行后續(xù)藥物研發(fā)。另一方面，由于后續(xù)研發(fā)風險很大，研究型醫(yī)生、學校以及研發(fā)公司可將專利出售給大型藥企，由大型藥企承擔藥物研發(fā)的過程及費用。

公司主營業(yè)務產業(yè)鏈位置（來源：招股書）

在靶標確定甚至先導化合物出現(xiàn)之后，藥物后續(xù)開發(fā)將進入耗費資金更大的化合物研發(fā)以及臨床開發(fā)階段。這些工作及后續(xù)的上市申請及銷售階段皆由藥企主導。

藥物靶標發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務通常的商業(yè)模式是學�；蜥t(yī)院等醫(yī)學研究機構利用企業(yè)、政府、社會撥款、捐款以及自身收入的分配進行藥物靶標發(fā)現(xiàn)，將有實際應用價值的技術和知識產權以許可或轉讓的形式給到產品開發(fā)企業(yè)，將學術成果轉化為商業(yè)產品，從而通過許可或轉讓收入獲取后期產品開發(fā)成功后的較大利益。此模式在美國已經(jīng)非常成熟，但在中國并未得到顯現(xiàn)，主要原因是源頭性的靶標發(fā)現(xiàn)階段的創(chuàng)新能力不足。

當前我國藥企藥物研發(fā)投入主要集中于海外成功靶標，而非國內原創(chuàng)靶標，很大程度上導致了生物醫(yī)藥公司開發(fā)的藥品集中在少量成熟的靶標上。產出層面，中國最近上市的50款一類新藥中15款為靶向藥物，而首創(chuàng)靶藥數(shù)量為零。適應癥層面，由于海外藥企的研發(fā)投入有限，中國高發(fā)癌種如胃癌、肝癌，雖患者人數(shù)眾多，但上市靶藥僅為6款和5款；中美均高發(fā)的肺癌，現(xiàn)中國上市的靶藥有19款。

由于公司收入現(xiàn)集中在藥物研發(fā)早期，候選項目的研發(fā)、交易成功率都面臨風險。招股書就指出，公司的部分在研新藥項目已有競爭品種，未來研發(fā)的項目也可能出現(xiàn)過多的競爭對手，可能造成靶標過度擁擠；如果同一靶標開發(fā)的競爭對手的臨床試驗結果失敗，也可能會對公司該靶標項目價值產生負面影響。未來能否持續(xù)將研發(fā)項目按預期進行許可或轉讓也有不確定性。

2018至2020年，公司營收分別為1．57億元、2．08億元和2．43億元，凈虧損分別為4080．55萬元、4299．15萬元和7248．58萬元。