11月26日，資本邦獲悉，港股上市公司德琪醫(yī)藥－B（06996．HK）公布ATG－016治療骨髓增生異常綜合征的療法在中國獲臨床試驗批準(zhǔn)。

德琪醫(yī)藥宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn) 開展ATG－016（eltanexor）用于去甲基化藥物（HMA）治療失敗后，根據(jù)修訂國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS－R）中危及以上骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的臨床試驗。該試驗是一項I／II期、單臂、開放性臨床研究，旨在評估ATG－016 （eltanexor）單藥治 療的藥代動力學(xué)、安全性和有效性。

據(jù)悉，骨髓增生異常綜合征是起源于骨髓造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，臨床表現(xiàn)為無效造血，外周血細(xì)胞減少，高風(fēng)險向急性髓細(xì)胞白血病轉(zhuǎn)化。去甲基化藥物難治的高危骨髓增生異常綜合征患者，中位總生存期（OS）僅為4至6個月，后續(xù)治療選擇有限。臨床前研究表明，選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物可阻斷多種腫瘤抑制蛋白（例如p53、IkB、p21）的核輸出，導(dǎo)致其于核內(nèi)積累并活化從而發(fā)揮抗腫瘤作用；另外SINE化合物還可減少多種與elF4E結(jié)合的致癌基因 mRNA（c－Myc、Bcl－2、Bcl－6、cyclin D）的出核及轉(zhuǎn)化，使腫瘤細(xì)胞選擇性凋亡。 ATG－016屬于新一代SINE化合物，相比第一代核輸出抑制劑，ATG－016顯示出極小的血腦屏障滲透性和較廣泛的治療窗口，其在較高危骨髓增生異常綜合征患者中表現(xiàn)出初步的抗腫瘤活性。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明表示，ATG－016臨床試驗獲批展現(xiàn)了德琪醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊的高效執(zhí)行力，也是德琪醫(yī)藥繼上市之后在中國大陸獲得的第一個臨床批件。第一代選擇性核輸出抑制劑Selinexor已經(jīng)顯示出對血液惡性腫瘤和實體腫瘤的廣泛活性，并獲得FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤和 彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。ATG－016作為第二代口服SINE化合物，能夠降低血腦屏障滲透，具較廣泛的治療窗口，可潛在減少不良事件，提高藥物耐受性。

公告顯示，ATG－016（eltanexor）是第二代選擇性核輸出抑制劑化合物。相較于第一代SINE化 合物，ATG－016具較低的血腦屏障滲透及較廣泛的治療窗口，可以更好的耐受性 實現(xiàn)更高頻次的給藥以及高濃度下更長時間的藥物暴露。因此，ATG－016或?qū)⑦m 用于更多的適應(yīng)癥，我們計劃在中國開展針對骨髓增生異常綜合征的I／II期臨床研 究，并計劃進(jìn)一步開發(fā)ATG－016用于在亞太地區(qū)高發(fā)腫瘤（如KRAS突變實體瘤） 及病毒性感染相關(guān)的惡性腫瘤（如鼻咽癌）。

  來源：資本邦