億歐大健康8月3日獲悉，近日，基因療法公司Exegenesis Bio Inc（即杭州嘉因生物科技有限公司，以下簡(jiǎn)稱“Exegenesis”）成功完成數(shù)千萬美元的B輪融資。本輪融資由君聯(lián)資本領(lǐng)投，博遠(yuǎn)資本、泰福資本和上一輪老股東險(xiǎn)峰旗云、凱泰資本跟投，浩悅資本擔(dān)任本輪融資的獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問。

據(jù)Exegenesis介紹，此輪融資資金將用于公司多款基因療法管線的臨床與研發(fā)推進(jìn)。

Exegenesis成立于2019年7月，位于杭州。它是一家致力于面向全球市場(chǎng)提供具可及性的基因療法的創(chuàng)新藥企，面向不同市場(chǎng)開發(fā)Best in class及First in class基因治療藥物。在成立一個(gè)多月后（2019年8月），Exegenesis就完成了逾1000萬美元的首次融資，由險(xiǎn)峰旗云領(lǐng)投，凱泰資本和聯(lián)想之星跟投。

目前的核心團(tuán)隊(duì)在基因治療藥物設(shè)計(jì)、臨床前研究和臨床開發(fā)方面擁有多年工業(yè)界成功經(jīng)驗(yàn)以及基因藥物工藝開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力。其中值得注意的是，Exegenesis僅用時(shí)4個(gè)月建成了符合中美歐cGMP標(biāo)準(zhǔn)的基因治療生產(chǎn)車間，其可放大的、成本可控的平臺(tái)工藝和生產(chǎn)能力促使公司的多條產(chǎn)品線迅速推進(jìn)至臨床。

“Exegenesis Bio將建成從早期研發(fā)、臨床測(cè)試和商業(yè)化生產(chǎn)的完整產(chǎn)業(yè)鏈�！盓xegenesis的創(chuàng)始人及CEO吳振華博士表示，該公司的愿景是提供一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治療藥物。

擁有多年工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)的核心團(tuán)隊(duì)

Exegenesis創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)擁有較為豐富的基因和細(xì)胞療法開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，在美國(guó)多個(gè)著名基因療法公司工作均超過15年。除了技術(shù)層面，Exegenesis的團(tuán)隊(duì)還重視打造在生產(chǎn)、運(yùn)營(yíng)、管理和BD等多方面的實(shí)力。

此前，Exegenesis CEO吳振華在接受媒體采訪時(shí)，曾表示： “在中國(guó)，在做基因治療藥物的公司里，你肯定找不到比我們更有工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)的核心團(tuán)隊(duì)。”

其中，吳振華擁有近20年國(guó)際大藥企及初創(chuàng)公司研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn)。他自美國(guó)羅徹斯特大學(xué)獲得博士學(xué)位后，先后擔(dān)任美國(guó)默沙東資深科學(xué)家、首席科學(xué)家，葛蘭素史克副總監(jiān)、總監(jiān)，United Neuroscience副總裁，和NeuExcell CEO。其中，吳振華在葛蘭素史克和NeuExcell領(lǐng)導(dǎo)多項(xiàng)神經(jīng)領(lǐng)域基因和細(xì)胞治療工作。除了長(zhǎng)期從事基因療法研發(fā)，他還曾任美中藥物協(xié)會(huì)費(fèi)城地區(qū)（SAPA－GP）會(huì)長(zhǎng)多年，在團(tuán)隊(duì)招募、管理和運(yùn)營(yíng)方面擁有較豐富的經(jīng)驗(yàn)。

聯(lián)合創(chuàng)始人及CSO葉國(guó)杰博士擁有在美國(guó)20余年藥物研發(fā)、管理經(jīng)驗(yàn)，長(zhǎng)期從事基因治療載體臨床前的研發(fā)工作，曾建立和管理美國(guó)基因治療公司Applied Genetics Technology Corporation（AGTC）研發(fā)部，負(fù)責(zé)從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、載體構(gòu)建、小規(guī)模病毒生產(chǎn)、功能試驗(yàn)，以及GLP毒理和藥理試驗(yàn)（IND enabling studies）的全流程研發(fā)工作。此外，他還擔(dān)任MediGene（德國(guó)的生物技術(shù)公司）科學(xué)家、資深科學(xué)家，并曾在3年內(nèi)連續(xù)向FDA遞交4個(gè)IND并全部獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

聯(lián)合創(chuàng)始人及CTO王立軍擁有在美國(guó)15年的工藝研發(fā)和生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)，其中13年的時(shí)間在從事與基因治療載體相關(guān)的工作。她具有較豐富的AAV、LV、重組蛋白和抗體等生物藥的工藝研發(fā)、cGMP生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)及團(tuán)隊(duì)管理經(jīng)驗(yàn)。她曾先后擔(dān)任Deciphera pharmaceuticals研發(fā)科學(xué)家、AGTC高級(jí)研發(fā)科學(xué)家、Florida Biologix下游研發(fā)高級(jí)科學(xué)家和GMP生產(chǎn)總監(jiān)、Brammer Bio GMP DS生產(chǎn)總監(jiān)、Encoded Therapeutics工藝和生產(chǎn)總監(jiān)。她領(lǐng)導(dǎo)交付了二十多個(gè)已用于臨床I、II、III期的病毒批次的生產(chǎn)，其中大多數(shù)是世界上第一次用于人體臨床試驗(yàn)。她熟悉病毒載體的分析方法和CMC生產(chǎn)規(guī)范，曾參與或主導(dǎo)設(shè)計(jì)了四個(gè)用于病毒生產(chǎn)的GMP車間。

從左往右依次為：Exegenesis Bio創(chuàng)始人及CEO吳振華、聯(lián)合創(chuàng)始人及CSO葉國(guó)杰、聯(lián)合創(chuàng)始人及CTO王立軍

基因療法將成多種難治疾病的潛在“終結(jié)者”

基因療法基于DNA序列表達(dá)出治愈疾病所需要的蛋白，能夠“一次性治愈”，是多種難治疾病尤其是遺傳疾病的潛在終結(jié)者。2012年歐盟批準(zhǔn)了UniQure公司研發(fā)的用于脂蛋白脂酶缺乏癥的基因藥物Glybera上市。2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研發(fā)的針對(duì)腺苷脫氨酶缺陷而導(dǎo)致的重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的基因藥物Strimvelis獲得歐盟批準(zhǔn)。2017年Spark Therapeutics公司眼科基因藥物L(fēng)uxturna獲得FDA批準(zhǔn)。

2018年《Science》發(fā)文稱基因療法的時(shí)代來臨，2020年基因療法全球呈爆發(fā)式增長(zhǎng)，6款基因療法已上市，5款處于BLA階段，20款進(jìn)入臨床III期，從早期單基因遺傳病擴(kuò)展至16種疾病領(lǐng)域，191種適應(yīng)癥，其中不乏患者人數(shù)眾多的常見病，比如帕金森氏癥和老年癡呆癥等。

吳振華博士表示：“基因治療作為一種新興的生物治療手段經(jīng)過30多年的研究積累和創(chuàng)新現(xiàn)在終于進(jìn)入了騰飛階段，在十幾個(gè)疾病領(lǐng)域上百個(gè)適應(yīng)癥中都展現(xiàn)出了巨大的應(yīng)用前景�！�

來源：浩悅資本整理

資本市場(chǎng)對(duì)于基因療法非常熱衷，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2019年海外共有超過13家基因療法公司完成私募融資，總?cè)谫Y額超過20億美元，比2018年增長(zhǎng)56％以上。

來源：DealForma，浩悅資本整理

君聯(lián)資本董事總經(jīng)理王俊峰表示：“基因治療具備全新的成藥機(jī)制和遞送平臺(tái)，有機(jī)會(huì)在未來五至十年大量成藥，已成為國(guó)際藥企重點(diǎn)關(guān)注的熱門領(lǐng)域。中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)才剛剛起步，其中AAV 研發(fā)、工藝和生產(chǎn)的人才極度稀缺�！�

在博遠(yuǎn)資本創(chuàng)始合伙人陳鵬輝看來，經(jīng)過數(shù)十年的摸索，基因治療作為一種平臺(tái)技術(shù)已達(dá)到商業(yè)化的臨界點(diǎn)，并在眾多遺傳性疾病顯示出了接近疾病治愈的臨床功效。

并購方面，全球范圍包括輝瑞、諾華、羅氏等多家跨國(guó)大型藥企已積極布局基因療法領(lǐng)域，其中3家并購金額達(dá)到50億美元以上。同時(shí)，多家基因療法公司在公開市場(chǎng)屢創(chuàng)佳績(jī)，如2020年IPO的Beam和Passage BIO，其產(chǎn)品皆處于臨床前研發(fā)階段，距離申報(bào)IND還有一段距離，市值即分別達(dá)到14．9和11．9億美金。

來源：浩悅資本整理

基因療法作為劃時(shí)代的新興技術(shù)，技術(shù)壁壘非常高，國(guó)內(nèi)尚鮮有基因療法獲得臨床批件。許多公司面臨載體設(shè)計(jì)及生產(chǎn)等方面的挑戰(zhàn)，能否設(shè)計(jì)或篩選出組織特異性高、免疫原性低、感染效率高、高效長(zhǎng)時(shí)間表達(dá)的基因載體將直接影響到療效的好壞；同樣能否穩(wěn)定、大規(guī)模、低成本地生產(chǎn)出高純度的基因治療載體將直接決定企業(yè)產(chǎn)業(yè)化能力的強(qiáng)弱。

作者： 秘叢叢 來源：億歐