北大科研人員提出新型基因編輯技術，效率最高可達80%
最近，北京大學研究人員在雜志期刊《自然·生物技術》上發(fā)布了一篇研究論文，首次提出了一種有別于傳統(tǒng)CRISPR／Cas9的基因編輯技術：新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術LEAPER。
RNA是一類由核糖核苷酸通過磷酸二酯鍵聚合而成的線性大分子，它在遺傳編碼、翻譯、調控、基因表達等過程中發(fā)揮著作用。據(jù)此次研究的課題專家組，北京大學生命科學學院、北京大學生物醫(yī)學前沿創(chuàng)新中心研究員魏文勝介紹，他們只需轉入一條特殊設計的“向導RNA”，就能通過招募細胞內(nèi)源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準的編輯。
最關鍵的是這個過程不需要引入任何外源效應蛋白。此前以CRISPR／Cas9（利用Cas9的酶對目標細胞DNA序列進行修改）為代表的基因組編輯技術非常依賴外源編輯酶或效應蛋白的表達，但是這種技術容易發(fā)生由蛋白過表達引起的DNA／RNA水平的脫靶效應，以及機體免疫反應和損傷等。
所以，北京大學新發(fā)現(xiàn)的這種基因編輯技術就可以規(guī)避這個問題，課題組將這種新型RNA編輯技術命名為LEAPER。研究表明，LEAPER能對RNA分子上絕大多數(shù)的腺苷酸位點進行精準編輯。在諸如人體的支氣管上皮細胞以及T細胞中，它的編輯效果甚至高達80％。
目前，研究人員通過LEAPER修復了來源于IH型粘多糖病病人的缺陷細胞，魏文勝表示，“這種新型的基因編輯技術在科學研究和疾病治療中顯示出可觀的優(yōu)勢與潛能，同時也為發(fā)展基于細胞內(nèi)源機制的基因編輯技術指明了方向。”
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