霍金遺作將售,距離漸凍人站起來還有多遠?
2014年,通過一場“冰桶挑戰(zhàn)”大家對肌萎縮側(cè)索硬化,也就是俗稱的“漸凍人”開始有所了解。
“漸凍人”的病因至今不明,部分與遺傳及基因缺陷有關,部分由環(huán)境因素導致,如重金屬中毒等。且由于各類原因,全球漸凍人數(shù)量并沒有一個具體的統(tǒng)計數(shù)字,據(jù)美國醫(yī)療機構發(fā)布的報告顯示,全球“漸凍人”的發(fā)病率(每年新發(fā)病例)2/10萬-4/10萬,患病率為4/10萬-6/10萬!皾u凍人”在發(fā)病后的平均壽命只有3-5年,50%的患者會在3年內(nèi)過世,余下的90%也會在5年內(nèi)過世。
在所有患者中史蒂芬霍金應該是最為大家熟知的,霍金也是活的最久的漸凍人,與病魔抗爭了55年,于2018年3月過世。同時,霍金的遺作《對大問題的簡明回答》定于明天10月16日進行發(fā)售。
在他的遺作中“大問題”包括了各類有趣的問題:人工智能會比人類聰明嗎?宇宙里有其他智慧生命嗎?上帝存在嗎?“大爆炸”之前發(fā)生了什么?地球未來面臨的最大威脅是什么?等等。
而對于困擾了其一生的“漸凍癥”,霍金在書中暗示,或有方法可以解決,甚至不止是漸凍癥,而是解決任何疾病。
科幻超人成現(xiàn)實,對人類而言是禍不是福
霍金在書中暗示,富人不久可以選擇性的編輯他們自己DNA,讓自己和后代變成類似科幻電影中擁有更強肌體能力、更強抗病力、更高智力和更長壽命的“超人”,使得其他人無法與之競爭。
但霍金十分擔心這種技術,霍金認為如果一部分人變成了“超人”,另一部分人還是普通人類,將會打破現(xiàn)有人類之間的平衡,作為普通人將只有兩條出路,一是隨著基因改造技術的普及“普通人類”會逐漸消失,都變成經(jīng)過基因改造的“超人”;二是技術掌握在少數(shù)人手中,而無法通過基因改造技術進行提升的普通人類將變得“可有可無”,一旦真的到了這種時刻,普通人類將會被“奴役”或是面臨清洗。
事實上,基因編輯,往往我們都是通過影視作品接觸,但如今他卻活生生走進了現(xiàn)實,在美國,有位名叫贊內(nèi)爾的生物物理學博士,去年11月就在網(wǎng)上直播了DIY基因編輯技術,他試圖通過注射DIY基因療法,去除一種抑制手臂肌肉生長的蛋白質(zhì),使其手臂變得強壯,不過在幾個月之后注射結(jié)果并未使其有明顯改變。
對于基因編輯技術,在其實際效果之外還存在十分嚴重的倫理道德問題,有學者認為出于以非治療為目的的“基因改造”,以任意手段,暫時或永久增加人體機能是十分“可怕”的,不光有學者對其擔憂,前年美國皮尤研究中心也做過相應調(diào)查,結(jié)果顯示,近七成受訪民眾也對基因編輯技術表達了自己的憂慮。
不過國際社會對于基因編輯問題早已有所規(guī)定,為了防止霍金所說的“超人”真的出現(xiàn),人類基因編輯委員會提出了10條嚴苛的標準,規(guī)范對人的基因編輯:缺乏其他可行治療辦法;僅限于預防某種嚴重疾。粌H限于編輯已經(jīng)被證實會致病或強烈影響疾病的基因;僅限于編輯該基因為人口中普遍存在,而且與平常健康相關、無副作用的狀態(tài);具有可信的風險與可能的健康好處的臨床前和臨床數(shù)據(jù);在臨床試驗期間對受試者具有持續(xù)的嚴格的監(jiān)管;具有全面的、尊重個人自主性的長期多代的隨訪計劃;和病人隱私相符合的最大程度透明度;在公眾的廣泛參與和建議下,持續(xù)和反復核查其健康與社會效益以及風險;可靠的監(jiān)管機制來防范其治療重大疾病外的濫用。
但顯然霍金仍是認為這種技術在未來或?qū)⑴芷,正如他在書中寫到“法律可能會禁止對人類做基因改造,但是一些人可能抵擋不住改善記憶、抗病力、壽命等人類特征的誘惑!
除了看起來還“不太靠譜”的基因編輯技術外,如何攻克或抑制與癌癥、艾滋一起被視為世界五大絕癥之一“漸凍癥”,也一直是全球各類科研醫(yī)療機構研究課題,近年來確有一些研究成果使“漸凍癥”患者們不期而然。
“熒光探針”技術讓“漸凍人”早發(fā)現(xiàn)早治療
漸凍癥治療的難點之一是因為它難以確診,漸凍人的病癥表現(xiàn),很容易和其他疾病混淆,一般確定病患是否為“漸凍人”可能需要花1-3年時間,這時病情都發(fā)展到了中晚期。
2015年,中國河南省神經(jīng)疾病研究所副所長田豐豐及他的團隊開發(fā)出了一種發(fā)現(xiàn)并治療“漸凍人”的新技術,即“ALS疾病的超早期診斷以及組織再生治療的應用”。他們使用熒光探針標記細胞內(nèi)的分子,并進行追蹤,當細胞分子發(fā)生病變時,熒光標記將會隨之做出反應,使得研究人員可以通過電子顯微鏡輕易查看出細胞分子的變化,并且快速確認細胞分子將會產(chǎn)生的病變。
熒光探針除了標記并發(fā)現(xiàn)細胞病變,同時還可以攜帶藥物,如此一來使得在“漸凍人”發(fā)病的超早期就可以發(fā)現(xiàn)病情并進行治療。
“熒光探針”屬于發(fā)現(xiàn)診斷,“組織再生治療”則是他們治療“漸凍人”的武器,其技術學名為“3維立體組織移植技術”,相比傳統(tǒng)的干細胞移植,“3維立體組織移植技術”通過移植組織細胞的生存環(huán)境,大大提高了干細胞的存活率,目前這項技術已經(jīng)通過了動物實驗階段,通過審批后將進入臨床實驗階段,距離在病體上進行實際治療也越來越近。
針對“漸凍人”,傳統(tǒng)的治療方式,僅是通過醫(yī)學技術及藥物來為患者“延續(xù)”生命,以霍金來說,若是沒有政府為其提供強大的醫(yī)療技術支持,他也不可能在患上漸凍癥后仍延續(xù)55年生命,不過這對于普通人而言幾乎是不可能的,在享受這些“強大的醫(yī)療技術”時,所需花費的金錢也數(shù)以百萬,作為普通人根本無法承擔,而組織再生技術相比傳統(tǒng)的治療方式,費用將低至十分一左右,正如田豐豐教授所言,“如果該項技術通過臨床實驗,推廣至治療階段,將對漸凍人的治療是革命性的突破”。
生物電技術讓“漸凍人”肌肉“動起來”
“漸凍癥”是上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元損傷之后,導致包括球部、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮!皾u凍癥”患者就相當于一個具有認知能力的“植物人”,除了意識清醒,對于身體完全無法操控。
近日,美國材料科學和神經(jīng)外科領域研究人員共同開發(fā)出一種可植入、可降解的生物電醫(yī)學設備。動物實驗顯示,它可以通過脈沖放電加速外周神經(jīng)再生,促進受損外周神經(jīng)恢復。
這項發(fā)表在英國《自然·醫(yī)學》雜志上的研究由美國西北大學、華盛頓大學等機構研究人員完成。研究人員表示,這種硬幣大小、紙張厚度的無線控制設備植入機體后可工作數(shù)周,然后被機體自然吸收。設備可通過放電促使肌肉力量和控制能力恢復。
這項研究目前雖然還未在“漸凍癥”患者身上有過測試,不過可以預見,這項研究對于“漸凍人”具有相當?shù)妮o助意義,“漸凍人”的最初的癥狀就是會出現(xiàn)不對稱性肌無力,隨著病情的發(fā)展手無力將會越來越嚴重,并逐漸發(fā)展至前臂、上臂、再到下肢,對于可降解生物電醫(yī)學設備的植入,相當于在身體內(nèi)部給“漸凍人”裝上了一臺“自動按摩儀”,通過生物電對肌肉和神經(jīng)的刺激,來緩解肌肉萎縮,提高肌肉控制力。
“芯片器官”助力藥品研發(fā)走完最后一公里
藥物從研發(fā)到上市,是一個十分漫長的過程,在研制完成后,還需要通過動物實驗,再通過臨床測試,證明藥物的安全性、有效性,才能投入使用。而現(xiàn)在很多動物保護組織和民眾反對使用動物作為藥物實驗對象,加上以人體作為試驗對象具有很高的風險性,倫理爭議較大,而“器官芯片”的出現(xiàn)有效的解決了這一問題。
其實“器官芯片”已并非什么新概念,兩說年前就陸續(xù)有多個大型制藥公司開始采用“器官芯片”來進行藥物測試。
10月 11日,美國麻省理工學院(MIT)的一個團隊在《科學進展》上報告了一種在微流控芯片上制作神經(jīng)和肌肉組織的3D模型的方法。借助這種“芯片器官”,他們觀察到健康神經(jīng)元與“漸凍”神經(jīng)元的驚人差異,并試驗了兩款仍在臨床測試階段的新藥。模擬的結(jié)果顯示,兩款藥物都能幫助肌肉在運動神經(jīng)元的刺激下收縮,并提高神經(jīng)元的存活率。
“器官芯片”的優(yōu)勢在于不僅能真實反映人體情況,而且節(jié)約成本,同時大量縮短測試時間,能很快得知藥物的具體效果及作用機理,還不存在倫理爭議。并且相比動物試驗,“器官芯片”更加接近真實的人體,所以測試結(jié)果更加直接。
“器官芯片”技術就目前而言也不是十分完善,還存在一些質(zhì)疑,例如,器官芯片可能無法重現(xiàn)機體復雜的內(nèi)分泌環(huán)境所導致的一系列功能變化,因而測試藥物的結(jié)果不一定完全客觀和準確;芯片的模擬環(huán)境遠不如人體復雜;現(xiàn)有芯片材料無法大規(guī)模生產(chǎn)等,但對于“器官芯片”的未來,醫(yī)學界還是一致比較看好,這項技術也已經(jīng)成為“漸凍人”恢復的希望之一。
總而言之,雖然目前針對“漸凍人”的治愈還沒有一套成熟的方法,但各界已經(jīng)對其有了足夠的關注,新的研究也一直在不斷進行,相信不遠的將來確實會有很多行之有效的治療方法出現(xiàn),希望人類中下一個霍金的出現(xiàn)時不會再有任何疾病困擾著他。

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